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普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)是Ph+急性淋巴细胞白血病复发患者抗复发核心

时间:2025-10-23 16:37 来源:医药资讯 作者:康必行-小静

  费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)是ALL中最凶险的亚型——约30%患者初始缓解后复发,5年生存率不足20%。复发主因是BCR-ABL激酶域突变(如T315I)导致一代、二代TKI失效。普纳替尼的出现,像一支“复发狙击队”,通过强效抑制突变BCR-ABL,为这类患者争取缓解时间,甚至桥接造血干细胞移植。

普纳替尼.jpg

  Ph+ALL的“致命点”在于BCR-ABL驱动的异常增殖:癌细胞不仅在骨髓内生长,还会浸润中枢神经系统。传统化疗联合一代TKI虽能诱导缓解,但约50%患者1年内复发且对原方案耐药。普纳替尼作为第三代TKI,对T315I等突变抑制率高达70%,且能穿透血脑屏障,在中枢神经系统形成有效浓度,控制脑膜白血病。这种“全身+中枢”的双重抑制显著降低复发风险。

  普纳替尼主要用于复发难治性Ph+ALL患者,或初始治疗后微小残留病灶(MRD)持续阳性的高危患者。治疗前需确认BCR-ABL阳性,常与化疗(如柔红霉素)或免疫治疗联用,口服每日一次(45-60mg/天)。药物安全性良好,常见副作用是血小板减少(约30%),可通过调整剂量或输注血小板控制。

  对比传统挽救治疗,普纳替尼优势显著:关键研究中,复发Ph+ALL患者用普纳替尼联合化疗,完全缓解(CR)率达55%,较单用化疗的25%提升1倍;中位总生存期(OS)从7个月延长至14个月。一位28岁女性Ph+ALL患者,初诊接受伊马替尼联合化疗缓解,1年后复发,骨髓原始细胞35%,BCR-ABL/ABL比值15%。换用普纳替尼联合柔红霉素化疗,2疗程后骨髓原始细胞降至5%,BCR-ABL/ABL比值0.05%,达到CR并桥接移植,目前已无病生存2年。

  与其他TKI相比,普纳替尼对T315I突变抑制更彻底:一代TKI无效,二代抑制率不足20%,普纳替尼抑制率超65%。一位35岁男性患者,复发后用达沙替尼无效,换用普纳替尼后BCR-ABL/ABL比值从8%降至0.1%,顺利桥接移植。

  普纳替尼的价值在于为Ph+ALL复发患者提供“从缓解到治愈”的桥梁。它不仅控制肿瘤进展,更降低移植前肿瘤负荷,提高移植成功率。随着靶向治疗与移植技术结合,这款药将成为Ph+ALL治疗的“新标杆”,让更多患者看到长期生存希望。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问 普纳替尼 https://www.kangbixing.com/drug/punatini/


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(责任编辑:康必行-小静)
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