慢性髓系白血病（CML）的治疗曾因BCR-ABL激酶域突变陷入困境——约15%-20%患者会因T315I等突变对一代、二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药，病情进展为急变期后生存期仅数月。普纳替尼的出现，像一把“突变破解钥匙”，通过精准抑制T315I等耐药突变，为这类患者重新点燃生存希望。

　　BCR-ABL融合基因是CML的“致病引擎”，其编码的激酶持续激活下游通路驱动白细胞增殖。T315I突变是BCR-ABL最常见的耐药突变之一：该位点苏氨酸被异亮氨酸取代，导致一代（伊马替尼）、二代（达沙替尼）TKI无法结合，失去抑制作用。普纳替尼作为第三代BCR-ABL TKI，通过优化分子结构与T315I突变的激酶域紧密结合，不仅能抑制T315I，还对M351T、Y253F等常见突变保持高活性。这种“广谱突变抑制”特性，使其成为耐药CML患者的“最后一道防线”。

　　普纳替尼主要用于对至少两种二代TKI耐药或不耐受的慢性期或加速期CML患者，以及Ph+急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。治疗前需通过基因检测确认BCR-ABL突变（尤其是T315I），确保药物精准匹配靶点。使用时为口服片剂，每日一次，慢性期起始剂量45mg，加速期60mg，空腹或随餐均可。药物吸收后广泛分布于骨髓和血液，持续抑制突变BCR-ABL，患者无需频繁住院，对老年或合并基础病患者友好。

　　关键临床试验显示，普纳替尼治疗T315I突变慢性期CML，12个月主要分子学缓解（MMR）率达48%，较传统化疗（羟基脲）的12%显著提升；中位无进展生存期（PFS）24个月，较未治疗组延长近3倍。对比二代TKI，其对T315I突变的抑制率从不足10%提升至65%。一位52岁男性CML患者，确诊后用伊马替尼治疗5年出现T315I突变，病情进展至加速期。换用普纳替尼后，3个月BCR-ABL/ABL比值从12%降至0.1%，6个月达到MMR，能正常工作，定期复查即可。

　　对T315I突变CML患者而言，普纳替尼是“破解耐药”的关键武器。它通过精准抑制突变激酶阻断异常信号，为传统治疗失败的患者提供长期生存可能。随着对BCR-ABL突变谱的深入研究，这款药将成为耐药CML治疗的“标准选择”，改写患者预后轨迹。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)为众多癌症患者带来了新的治疗选择和希望

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