塞普替尼是一种高选择性RET酪氨酸激酶抑制剂,其治疗原理在于精准靶向RET基因融合或突变驱动的肿瘤生长信号通路。在非小细胞肺癌中,约有1%-2%的患者存在RET基因融合,这种遗传学改变会导致RET蛋白持续性激活,进而驱动肿瘤细胞异常增殖。塞尔帕替尼通过与ATP竞争性结合RET激酶结构域,有效抑制RET磷酸化及其下游信号传导,从而抑制肿瘤生长并诱导细胞凋亡。与多靶点激酶抑制剂相比,塞尔帕替尼对RET靶点具有高度选择性,这种精准靶向特性使其在发挥强效抗肿瘤活性的同时,显著降低了脱靶效应带来的不良反应。
该药适用于治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者,以及需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁以上儿童患者。推荐剂量依据体重进行调整:50公斤及以上患者每次160毫克每日两次口服,低于50公斤患者每次120毫克每日两次。关键临床试验数据显示出卓越疗效,在经治的RET融合阳性非小细胞肺癌患者中,独立评审委员会评估的客观缓解率达到64%,中位缓解持续时间达到17.5个月。更令人鼓舞的是,对于基线存在脑转移的患者,颅内客观缓解率高达91%,展现出强大的血脑屏障穿透能力。与传统的多靶点抑制剂相比,塞普替尼在疗效和安全性方面都展现出明显优势。
一位52岁肺腺癌患者的治疗历程充分体现了其临床价值。该患者确诊时已伴有脑转移,基因检测发现KIF5B-RET融合。在铂类化疗进展后,开始使用塞尔帕替尼治疗。用药2周后,患者咳嗽、气促症状明显改善,4周后头颅MRI显示脑转移灶显著缩小。治疗期间出现轻度谷丙转氨酶升高和口干,经对症处理后缓解。持续治疗18个月期间,患者病情保持稳定,日常生活质量良好。这个案例说明,塞尔帕替尼不仅对全身病灶有效,对脑转移灶同样具有强效控制作用,为RET融合阳性肺癌患者提供了全面保护。虽然需要定期监测肝功能、电解质等指标,但其精准的靶向特性和卓越的疗效使其成为该人群的重要治疗选择。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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