米哚妥林是一种多靶点口服酪氨酸激酶抑制剂，能够同时抑制多种激酶包括FLT3、PKC、KIT等信号通路。在急性髓系白血病治疗中，其重要作用体现在对FLT3基因突变的抑制作用，特别是针对FLT3-ITD这种常见且预后不良的突变类型。该突变会导致FLT3受体酪氨酸激酶持续性激活，促进白血病细胞异常增殖和生存。米哚妥林通过与ATP竞争性结合FLT3激酶结构域，有效阻断下游信号传导，诱导白血病细胞凋亡并抑制其增殖。

　　该药与标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导化疗以及大剂量阿糖胞苷巩固化疗联合，用于治疗新诊断的FLT3突变阳性的急性髓系白血病成人患者。标准用法为在每个化疗周期的第8至21天连续服用，每日两次，每次50毫克。关键临床试验数据显示，在标准化疗基础上加入米哚妥林可显著改善患者预后。与单纯化疗相比，联合米哚妥林治疗组的中位总生存期达到74.7个月，而对照组仅为25.6个月，死亡风险降低了23%。此外，联合治疗组的无事件生存期也显著改善，中位值达到8.2个月，优于对照组的3.0个月。

　　一位58岁新诊断急性髓系白血病患者的治疗经历体现了其价值。该患者基因检测显示FLT3-ITD突变阳性，在接受标准"7+3"诱导化疗的同时，按照方案联合使用米哚妥林。治疗过程中虽然出现了预期中的骨髓抑制，但通过支持治疗顺利度过。令人鼓舞的是，诱导治疗结束后骨髓评估显示达到完全缓解，随后顺利完成巩固治疗。治疗期间患者出现了恶心、呕吐等胃肠道反应，经对症支持后得以控制。目前该患者已完成所有计划治疗，持续处于分子学缓解状态。这个案例说明，在标准化疗基础上加用米哚妥林，能够为FLT3突变阳性患者带来显著的生存获益。虽然需要密切监测不良反应，但其明确的疗效使其成为该类患者的标准治疗组成部分。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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