在甲状腺癌的靶向治疗中，RET基因改变扮演着重要角色，普吉华作为特异性RET抑制剂，为晚期甲状腺癌患者提供了新的治疗途径。其独特之处在于能够同时抑制RET融合和RET点突变，这种广谱抑制作用使其对多种RET驱动的肿瘤都具有良好效果。普吉华通过可逆性结合RET激酶的ATP结合口袋，竞争性抑制酪氨酸激酶活性，从而阻断肿瘤细胞的增殖信号。
普拉替尼用于治疗需要系统性治疗的RET突变型晚期或转移性甲状腺髓样癌患者，以及放射性碘难治的RET融合阳性甲状腺癌患者。研究数据显示，在RET突变甲状腺髓样癌患者中，普吉华治疗的客观缓解率达到60%，中位无进展生存期达到23.6个月。一个典型病例中，一位RET突变甲状腺髓样癌伴肝转移患者，在既往治疗失败后使用普吉华。治疗2个月后靶病灶缩小40%，降钙素水平显著下降，治疗6个月后达到部分缓解。
患者使用普拉替尼的推荐剂量为每日400毫克空腹口服。与传统多靶点药物相比，普吉华具有更好的靶点选择性。常见不良反应包括高血压、腹泻、疲劳等，多数可通过支持治疗控制。需要特别监测血压和肝功能指标。普吉华为RET基因改变甲状腺癌患者提供了精准治疗选择，其良好的疗效和耐受性改善了患者预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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