胆管癌是消化系统里“藏在暗处的杀手”，多数患者确诊时已是中晚期，手术机会渺茫。更棘手的是，约10%-15%的患者癌细胞里藏着FGFR2基因融合或重排——这种突变会让FGFR2蛋白像“失控的信号塔”，不停向细胞发送“疯狂分裂”的指令，传统化疗或靶向药根本“管不住”。培米替尼的出现，刚好给这些患者照见了靶向治疗的路，它是专门针对FGFR2异常的“精准开关”，能一键关掉癌细胞的生长信号。

　　FGFR是细胞表面的“信号接收器”，正常情况下接收成纤维细胞生长因子信号，调控细胞增殖和分化；但FGFR2融合后，这个“接收器”就像粘在了“永远发送信号的基站”上，持续激活下游通路，让癌细胞不受控制地生长、转移。佩米替尼的聪明之处在于“精准绑定”——它能特异性抑制FGFR2的激酶活性，就像给“失控的信号塔”断电，不管上游信号怎么来，都阻止癌细胞继续分裂。这种机制只针对FGFR2异常的细胞，对正常细胞的FGFR影响很小，所以副作用比化疗轻得多。

　　培米替尼主要用在不可切除或转移性的胆管癌患者身上，前提是基因检测确认有FGFR2融合或重排。用法特别方便，每天口服一次13.5毫克，吃21天停7天，不用跑医院输液。关键临床试验FIGHT-202的数据显示，单药治疗的客观缓解率（ORR）达到35.5%——也就是说，每三个患者里就有一个肿瘤明显缩小；中位无进展生存期（PFS）6.9个月，比传统化疗的4.2个月多了近3个月；更关键的是，中位总生存期（OS）达到了13.8个月，比化疗的11个月延长了2个多月——这2个月，可能是患者陪家人过个生日，或者等移植配型的时间。还有10%的患者达到了完全缓解，意味着影像学上看不到肿瘤了，这在胆管癌里是非常难得的。

　　和传统化疗比，培米替尼的副作用“温柔”太多。化疗常用吉西他滨+顺铂，会导致严重的骨髓抑制（中性粒细胞减少发生率40%），患者容易发烧感染；还有恶心、呕吐，得靠强效止吐药顶着。而佩米替尼的3级以上不良反应主要是口腔黏膜炎（10%）和高磷酸盐血症（8%），大多是轻度，调整剂量或者用对症药就能缓解。有位52岁的女性患者，胆管癌术后1年复发，肝脏和淋巴结转移，做了吉西他滨+顺铂化疗两个周期，肿瘤没小反而大了，CA19-9从200升到800。医生建议做基因检测，结果是FGFR2融合，于是开始吃佩米替尼。两周后，她的口腔黏膜炎慢慢好起来，一个月后复查CT，肝脏转移灶缩小了25%，CA19-9降到300。现在她能吃半流食，还能帮女儿照顾孩子，生活质量比化疗时好多了。

　　对FGFR2突变的胆管癌患者来说，培米替尼不是“治愈的神药”，是“终于有了选择”的希望。它填补了胆管癌靶向治疗的空白，让这部分患者不用再被迫接受化疗的痛苦，能以更体面的方式对抗癌症。随着研究深入，说不定未来还能用于其他FGFR2异常的癌症，比如胃癌、尿路上皮癌，给更多患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)治疗携带FGFR基因突变的胆管癌展具有显著疗效和安全性

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