急性髓系白血病(AML)是成年人最常见的急性白血病,约30%患者携带FLT3基因突变——这种突变会让细胞内的FLT3激酶“失控”,持续激活下游增殖信号,导致癌细胞疯狂分裂、耐药性增强。传统化疗对这类患者效果有限,即便缓解也易复发,5年生存率不足15%。米哚妥林的出现,为这些“靶向治疗盲区”的患者点亮了希望——它是全球首个获批的FLT3激酶抑制剂,能精准“掐断”突变FLT3的信号传导,从根源抑制癌细胞生长。
FLT3是细胞表面的“生长信号接收器”,正常情况下受造血因子调控,参与白细胞生成;但FLT3突变后,这个“接收器”会变成“永动开关”,无需外界信号即可持续激活,推动癌细胞增殖、抑制凋亡。雷德帕斯的核心机制是高选择性抑制FLT3激酶活性,像给“失控的开关”套上“制动装置”,阻断异常信号传递,诱导癌细胞凋亡。这种“精准制导”不依赖化疗的“全面杀伤”,对正常造血细胞影响更小,副作用更可控。
米哚妥林主要用于复发/难治性FLT3突变AML,或新诊断的FLT3突变AML(需联合标准化疗)。用法为每日口服两次50毫克,空腹或随餐均可,无需住院输液。关键临床试验数据显示,对新诊断FLT3突变AML,联合化疗的完全缓解(CR)率达68%,中位总生存期(OS)21.5个月——对比单纯化疗的CR率50%、OS 13.5个月,这多出来的8个月,足够患者完成骨髓移植准备或等待供体。对复发患者,单药治疗的CR率也达26%,让部分“无药可用”的患者重获治疗机会。
52岁的赵先生确诊FLT3突变AML时50岁,首次化疗后缓解,但1年后复发,骨髓原始细胞占比35%。换用雷德帕斯联合阿糖胞苷化疗,2个周期后骨髓原始细胞降至5%,达到CR。现在他定期复查,状态稳定,还常陪孙子玩耍。
对FLT3突变AML患者来说,雷德帕斯不是“治愈神药”,是“精准阻断器”——它用靶向抑制的方式,让失控的癌细胞“断粮”,为后续治疗争取时间。随着基因检测普及,越来越多患者明白:对抗AML,“精准”比“强攻”更重要。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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