胆管癌是一种恶性程度高、预后差的消化道肿瘤，传统化疗效果有限。培米替尼作为一种高选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂，为携带成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排的胆管癌患者带来了新的治疗希望，标志着胆管癌治疗进入精准靶向时代。

　　培米替尼通过强效抑制成纤维细胞生长因子受体2的酪氨酸激酶活性发挥作用。当成纤维细胞生长因子受体2基因发生融合时，会导致信号通路异常激活，驱动肿瘤细胞增殖和存活。培米替尼能够精准阻断这一信号传导，抑制肿瘤生长。该药物适用于既往经过至少一线系统性治疗失败的、携带成纤维细胞生长因子受体2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。

　　关键临床试验数据显示了培米替尼的显著疗效。在一项多中心研究中，一百零七例成纤维细胞生长因子受体2融合的经治胆管癌患者接受培米替尼治疗后，独立评审委员会评估的客观缓解率达到百分之三十五点五，疾病控制率为百分之八十二。中位缓解持续时间达到九点一个月，中位无进展生存期为六点九个月，中位总生存期为二十一点一个月，显示出持久的治疗效果。在药物使用方法上，推荐采用间歇给药方案：每日一次口服十三点五毫克，连续服用十四天，随后停药七天，以二十一天为一个治疗周期。常见的不良反应包括高磷血症、脱发、腹泻、疲劳等，多数为轻中度，可通过对症处理或剂量调整进行管理。

　　与传统的化疗方案相比，培米替尼显示出明显优势。对于经治的晚期胆管癌患者，二线化疗的客观缓解率通常不足百分之十，而培米替尼将这一指标提升至百分之三十五点五。更重要的是，培米替尼作为口服靶向药物，避免了化疗常见的血液学毒性，患者耐受性更好。临床案例显示，一位五十八岁肝内胆管癌患者，术后复发伴肝内多发转移，一线吉西他滨联合顺铂化疗后疾病进展。基因检测发现成纤维细胞生长因子受体2基因融合，改用培米替尼治疗两个周期后，影像学评估显示目标病灶缩小百分之四十，肿瘤标志物CA19-9水平显著下降。治疗期间出现2级高磷血症，经对症处理后控制。患者持续获益八个月，病情保持稳定。

　　培米替尼的成功研发为成纤维细胞生长因子受体2融合型胆管癌患者提供了重要的靶向治疗选择，填补了临床治疗空白。随着检测技术的普及，培米替尼有望让更多患者从精准治疗中获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)能够特异性地作用于携带FGFR基因突变的肿瘤细胞

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