多发性骨髓瘤是一种常见的血液系统恶性肿瘤，严重威胁患者的生命健康，给患者带来极大痛苦。塞利尼索，又名希维奥（商品名Xpovio，英文名Selinexor），为多发性骨髓瘤患者带来了新的治疗希望。
塞利尼索是全球首个且唯一获批的选择性核输出抑制剂（SINE）。在多发性骨髓瘤患者体内，肿瘤细胞的生长和存活依赖于多种致癌蛋白的持续表达。正常情况下，细胞内的蛋白质在细胞核和细胞质之间有序穿梭，执行各自功能。而在癌细胞中，一种名为染色体区域维持蛋白1（CRM1）的蛋白质过度活跃，它负责将多种肿瘤抑制蛋白从细胞核转运到细胞质，使这些蛋白在细胞质中被降解，从而解除对癌细胞生长的抑制。塞利尼索能够特异性地与CRM1结合，就像给癌细胞的“蛋白运输通道”设置障碍，抑制其活性，阻止肿瘤抑制蛋白的核输出，让这些蛋白在细胞核内积累，重新发挥对癌细胞生长的抑制作用，进而诱导癌细胞凋亡，达到治疗多发性骨髓瘤的目的。
塞利尼索主要适用于与地塞米松联合，治疗既往接受过至少4种疗法且其疾病对至少2种蛋白酶体抑制剂、至少2种免疫调节剂以及抗CD38单克隆抗体均难治的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。这类患者往往经历了多轮治疗，身体较为虚弱，病情复杂且严重。他们常出现骨痛、贫血、肾功能损害、感染等症状，生活质量极低，生存面临巨大挑战。
塞利尼索采用口服给药方式，推荐剂量为每周第1天和第3天口服80mg，与地塞米松联合使用，地塞米松剂量为每周第1天、第2天、第3天口服20mg。在用药过程中，医生会密切监测患者的病情变化，包括血清蛋白电泳、免疫固定电泳等检查评估肿瘤负荷，以及血常规、肾功能等指标了解身体状况，同时关注是否出现不良反应。常见的不良反应可能有血小板减少、中性粒细胞减少、贫血等血液学毒性，还可能出现恶心、呕吐、腹泻、疲劳、体重减轻等非血液学毒性。多数不良反应为轻至中度，通过适当的对症处理，如输血改善贫血、使用升白细胞药物提升中性粒细胞数量、给予止吐止泻药物缓解胃肠道症状等，患者通常能够耐受。医生会根据患者个体情况，如年龄、身体状况、对药物的耐受性等，适时调整治疗方案。
从功能药效方面来看，临床研究数据显示出积极的成果。在针对符合条件的复发或难治性多发性骨髓瘤患者的研究中，使用塞利尼索联合地塞米松治疗后，部分患者的肿瘤负荷得到有效控制，血清M蛋白水平下降，骨髓中骨髓瘤细胞比例降低。许多患者的骨痛症状减轻，贫血、肾功能损害等情况有所改善，生活质量得到提升。长期使用塞利尼索联合方案有助于延长患者的无进展生存期和总生存期，为患者争取更多的生存时间。
与其他治疗多发性骨髓瘤的药物相比，塞利尼索具有独特优势。传统化疗药物缺乏对癌细胞的特异性，在杀伤癌细胞的同时，对正常细胞也有较大损伤，容易引发严重的不良反应。一些新型靶向药物虽然针对性较强，但对于经过多线治疗后耐药的患者效果不佳。塞利尼索通过全新的作用机制，为复发或难治性多发性骨髓瘤患者提供了一种新的有效治疗选择，尤其对于那些对多种传统治疗药物均耐药的患者，带来了新的希望。
以实际案例来说，55岁的李先生患有复发或难治性多发性骨髓瘤，经过多种治疗后病情仍进展，骨痛难忍，严重贫血，生活不能自理。在开始使用塞利尼索联合地塞米松治疗后，随着疗程推进，李先生的骨痛症状逐渐减轻，贫血情况有所改善，能够在家人搀扶下行走，生活质量得到了极大提高。几个疗程后，复查显示肿瘤得到有效控制，李先生重新燃起了对生活的希望。
塞利尼索凭借其独特的治疗原理、明确的适用症状、便捷的使用方法以及良好的功能药效，在复发或难治性多发性骨髓瘤治疗领域占据重要地位。与同类药物相比的差异化优势，使其成为这类患者重要的治疗选择，为患者在对抗多发性骨髓瘤、改善生活质量的道路上带来新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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