长期以来，癌症治疗主要依据肿瘤发生的器官来源（如肺癌、肠癌）来选择方案。然而，科学研究发现，某些特定的基因融合事件可以跨越不同器官来源，成为驱动肿瘤生长的共同“发动机”。拉罗替尼正是针对这种基因变异的神经营养酪氨酸受体激酶融合的强效高选择性抑制剂。神经营养酪氨酸受体激酶融合是一种罕见的基因异常，但当它出现时，会持续激活神经营养酪氨酸受体激酶信号通路，驱动肿瘤形成。拉罗替尼能够高度特异性地与神经营养酪氨酸受体激酶融合蛋白结合，抑制其活性，从而阻断下游的致癌信号，导致肿瘤细胞死亡。

　　拉罗替尼的突破性在于其“不限癌种”的治疗理念。它适用于治疗携带神经营养酪氨酸受体激酶基因融合的成人和儿童实体瘤患者，这些肿瘤通常是局部晚期、转移性或手术切除可能导致严重并发症，且既往治疗后进展或无满意替代治疗方案。这意味着，无论患者罹患的是肺癌、甲状腺癌、唾液腺癌还是某种肉瘤，只要检测到神经营养酪氨酸受体激酶融合，就可能从拉罗替尼治疗中获益。汇总临床数据显示，其客观缓解率高达75%，且缓解持续时间长。

　　一名罹患罕见婴儿纤维肉瘤的幼儿，肿瘤巨大，手术风险极高。基因检测发现其存在神经营养酪氨酸受体激酶融合，于是开始口服拉罗替尼溶液治疗。数周后，肿瘤明显缩小，最终得以成功实施手术切除，术后继续用药，患儿恢复良好。拉罗替尼的口服剂型对儿童尤其友好。与传统的组织学导向化疗相比，它代表了精准医疗的更高层次。其常见不良反应包括头晕、疲劳、肝功能异常等，大多为轻至中度。拉罗替尼的出现，标志着癌症治疗进入了以基因变异为导向的新时代，为携带特定罕见靶点的患者提供了高效且低毒的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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