急性髓系白血病严重威胁患者生命，治疗难度大。格拉吉布（商品名Daurismo，英文名glasdegib）的出现，为急性髓系白血病患者带来新的治疗曙光。
格拉吉布治疗急性髓系白血病，关键在于其对Hedgehog信号通路的精准调控。Hedgehog信号通路在胚胎发育和组织修复中起重要作用，但在急性髓系白血病中，该通路异常激活，促进白血病干细胞的自我更新和增殖，导致病情进展。格拉吉布恰似一把“分子剪刀”，能够特异性地抑制Smoothened蛋白，这是Hedgehog信号通路中的关键蛋白。抑制Smoothened蛋白后，Hedgehog信号通路被阻断，白血病干细胞的增殖受到抑制，同时还能增强化疗药物对白血病细胞的杀伤作用，达到治疗急性髓系白血病的目的。
格拉吉布适用于与低剂量阿糖胞苷联合，治疗75岁及以上新诊断的急性髓系白血病患者，或因存在合并症而不适合接受标准诱导化疗的患者。以一位78岁新诊断的急性髓系白血病患者王大爷为例，由于年龄较大且身体状况不佳，无法耐受标准诱导化疗。在使用格拉吉布联合低剂量阿糖胞苷治疗后，王大爷的贫血症状有所改善，发热次数减少。复查骨髓穿刺结果显示，白血病细胞比例下降，病情得到有效控制。
格拉吉布一般为口服给药，推荐剂量为每日一次，每次100mg。患者需每天在相对固定的时间服药，可与食物同服或不与食物同服，以维持稳定的血药浓度，确保药物持续发挥作用。治疗过程中，医生会密切监测不良反应，常见的如腹泻、疲劳、恶心、水肿等。对于腹泻，医生会根据腹泻严重程度给予止泻药物及饮食指导；对于疲劳，会建议患者适当休息，保证充足睡眠。
从功能药效方面来看，格拉吉布在治疗特定急性髓系白血病患者上效果显著。临床研究表明，部分使用格拉吉布联合低剂量阿糖胞苷治疗的患者，生存期延长，病情缓解率提高。与传统化疗方案相比，格拉吉布联合低剂量阿糖胞苷的方案更适合老年或身体虚弱无法耐受高强度化疗的患者。传统化疗虽对部分患者有效，但副作用大，这类患者往往难以承受。格拉吉布通过精准靶向Hedgehog通路，为特定急性髓系白血病患者提供了更安全、有效的治疗选择。
格拉吉布凭借精准的治疗原理、明确的适用症状、便捷的使用方法以及突出的功能药效，成为特定急性髓系白血病患者重要的治疗药物，助力他们在抗癌道路上坚定前行，重燃生命希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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