在多种不同类型的实体瘤中,存在一种罕见的基因变异——神经营养酪氨酸受体激酶基因融合,这种融合蛋白会持续激活,驱动肿瘤生长。罗圣全是一种具有中枢神经系统活性的强效选择性抑制剂,它能同时靶向神经营养酪氨酸受体激酶和间变性淋巴瘤激酶以及ROS1原癌基因1受体酪氨酸激酶。其设计能够穿透血脑屏障,这对于控制肿瘤的脑转移至关重要。通过高选择性地结合并抑制这些激酶的活性,罗圣全可以有效阻断下游的促癌信号通路,导致肿瘤细胞死亡。
恩曲替尼适用于治疗携带神经营养酪氨酸受体激酶基因融合的成年和儿童实体瘤患者,这些患者通常是局部晚期、转移性或手术切除可能导致严重并发症,且既往治疗后出现进展或无满意替代治疗方案。同时,它也用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。关键临床汇总分析显示,对于神经营养酪氨酸受体激酶融合阳性实体瘤,罗圣全的客观缓解率高达57%,其中超过十分之一的患者达到完全缓解,且缓解持续时间中位数超过2年。
一名年轻成年患者,患有罕见的唾液腺癌,多次手术后复发并出现肺转移,常规治疗手段有限。基因检测发现其存在神经营养酪氨酸受体激酶基因融合,遂开始接受恩曲替尼治疗。治疗两个月后,复查计算机断层扫描显示肺部转移灶显著缩小,症状改善,病情得到长期稳定控制。与传统的组织学导向的化疗相比,罗圣全代表了“不限癌种”的精准治疗理念,只要存在特定的驱动基因突变,无论肿瘤起源于哪个器官,都可能有效。其常见不良反应包括头晕、便秘、味觉障碍、体重增加等,大多为轻至中度。罗圣全为携带神经营养酪氨酸受体激酶或ROS1融合的晚期实体瘤患者提供了高效的口服靶向治疗选择,尤其对脑转移患者具有重要价值。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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