多发性骨髓瘤作为一种恶性血液肿瘤，其治疗策略历经演变，但某些经典药物始终占据着不可动摇的地位。玛法兰便是其中之一，它是一种作用强大的双功能烷化剂类化疗药物，自上世纪问世以来，已在多发性骨髓瘤的治疗中发挥了数十年关键作用。其抗癌原理在于，它能够与细胞DNA链上的鸟嘌呤碱基发生烷基化反应，导致DNA链内部和链之间形成牢固的交联。这种交联如同给DNA上了枷锁，严重阻碍了DNA的复制与转录过程。对于增殖旺盛的肿瘤细胞而言，这无疑是致命打击，最终将触发癌细胞走向凋亡。

　　马法兰的临床应用场景主要分为两大方面。首先，也是其最为核心的用途，是作为大剂量预处理方案的一部分，用于多发性骨髓瘤患者的自体造血干细胞移植。在这一场景下，使用远超常规剂量的玛法兰，目的是尽可能彻底地清除患者体内残存的肿瘤细胞，为后续回输的健康干细胞“清扫战场”，为重建正常的造血和免疫系统铺平道路。大量临床数据证实，含大剂量玛法兰的预处理方案能显著延长适合移植患者的无进展生存期和总生存期。其次，玛法兰也用于不适合移植的患者的姑息治疗，通常以较低剂量口服或静脉注射，用于控制疾病进展、缓解骨痛等相关症状。

　　在自体移植的典型流程中，一位患者在接受初始诱导化疗获得缓解后，会先采集自身的造血干细胞冻存。随后，接受大剂量马法兰的静脉输注。输注后，患者会经历一段预期的骨髓抑制期，表现为白细胞和血小板急剧下降，需要隔离防护和积极的成分输血、抗感染支持。待玛法兰在体内代谢清除后，再将冻存的干细胞回输。这些干细胞会归巢至骨髓并开始重建造血。一位经历此过程的患者描述，虽然预处理阶段非常艰难，但移植成功后病情获得了深度缓解，为长期高质量生活赢得了机会。与一些新型靶向药物相比，玛法兰的作用机制是非选择性的，主要针对快速分裂的细胞，因此对骨髓、消化道黏膜等更新快的组织也有较大影响，常见副作用包括严重的骨髓抑制、恶心、呕吐、口腔黏膜炎及脱发等。然而，其在多发性骨髓瘤治疗史，尤其是移植领域的基石地位，至今仍未被完全取代，是经过时间考验的经典武器。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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