胆管癌是一种恶性程度高、预后差的恶性肿瘤，大多数患者确诊时已属晚期，化疗效果有限。佩米替尼的出现，为携带特定基因突变的晚期胆管癌患者带来了突破性的靶向治疗选择。它是一种强效、选择性的成纤维细胞生长因子受体2抑制剂。成纤维细胞生长因子受体2信号通路在调控细胞生长、存活和血管生成中起重要作用，当其发生基因融合或重排时，会驱动肿瘤的发生发展。佩米替尼能够精准抑制成纤维细胞生长因子受体2的活性，从而阻断这条异常激活的通路，抑制肿瘤增殖。
佩米替尼适用于治疗既往经治的、携带成纤维细胞生长因子受体2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。使用前必须通过检测确认存在成纤维细胞生长因子受体2改变。关键临床试验显示，在经治的成纤维细胞生长因子受体2融合/重排阳性的胆管癌患者中，佩米替尼的单药客观缓解率达到37%，中位缓解持续时间达9.1个月，疗效显著优于传统化疗。该药为口服片剂，采用服药两周停药一周的周期性方案，以平衡疗效和耐受性。
一位晚期肝内胆管癌患者，在经历一线吉西他滨联合铂类化疗失败后，基因检测发现存在成纤维细胞生长因子受体2基因融合。随后开始接受佩米替尼治疗。治疗两个周期后，其黄疸减退，腹痛减轻，影像学检查显示肝内病灶和淋巴结转移灶明显缩小，病情获得有意义的控制。佩米替尼的成功应用，标志着胆管癌进入了精准靶向治疗时代，为这类难治性肿瘤患者提供了新的生存希望。其常见不良反应包括高磷血症、脱发、腹泻、口腔炎、疲劳等，其中高磷血症是其药效学作用的标志，通常需要饮食管理和使用磷酸结合剂。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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