梗阻性肥厚型心肌病作为一种常见且复杂的心脏疾病，常使患者心肌异常增厚，导致心脏功能受限。呼吸困难、胸痛、乏力等症状严重影响着患者的生活质量，甚至可能引发心力衰竭。而马瓦卡坦（Camzyos/Mavacamten）的出现，为这类患者带来了新的曙光。

　　马瓦卡坦是一种选择性心肌肌球蛋白抑制剂。在梗阻性肥厚型心肌病患者体内，心肌肌球蛋白的活性过度增强。马瓦卡坦能精准地与心肌肌球蛋白的特定部位结合，可逆性地抑制心肌肌球蛋白重链的ATP酶活性。一方面降低β-心肌肌球蛋白-S1的磷酸释放速率，减少肌球蛋白头部与肌动蛋白的结合，从而减少横桥的形成；另一方面降低稳态ATP酶活性，将肌球蛋白群体从活跃状态转为节能的“超松弛状态”，进而降低心肌的收缩力。这不仅能改善肌节的过度活动，减少左心室流出道的梗阻和压力梯度，还能降低左心室充盈压力，改善舒张顺应性，缓解心腔内的压力异常。

　　马瓦卡坦适用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级Ⅱ-Ⅲ级的有症状梗阻性肥厚型心肌病成人患者。例如一位52岁男性患者，长期受梗阻性肥厚型心肌病困扰，呼吸困难严重，传统药物治疗效果不理想。使用马瓦卡坦治疗后，其左心室流出道（LVOT）梯度从90mmHg降至40mmHg，日常活动能力明显增强，心绞痛发作频率减少了80%。用药1年后复查，心肌肥厚程度稳定，也未出现严重副作用。

　　马瓦卡坦一般为口服给药，需整粒吞服，不能打开、咀嚼或掰开。起始剂量通常为每次5mg，每日1次，空腹服用。后续可根据患者情况，剂量依次滴定2.5mg、5mg、10mg、15mg，最大剂量为每次15mg，每日1次。但如果患者同时使用弱效CYP2C19抑制剂或中效CYP3A4抑制剂等，剂量则需相应调整。

　　从功能药效上看，马瓦卡坦可以显著改善患者的运动耐受能力，减少呼吸困难等症状，降低左心室流出道的压力梯度，减少心绞痛的发生频率，长期使用还能延缓疾病进展，提高患者生活质量。临床研究显示，部分使用马瓦卡坦的患者左心室流出道压力梯度平均下降超过50%，心功能分级也显著改善。与传统治疗药物如β-受体阻滞剂、钙通道阻滞剂相比，马瓦卡坦直接作用于疾病的核心病理机制——肌节功能障碍，对心肌收缩力的抑制更具特异性和精准性，能更有效地改善心脏的舒张功能。

　　马瓦卡坦以其独特的作用机制、明确的适用范围、特定的使用方法和显著的功能药效，为梗阻性肥厚型心肌病患者提供了一种精准有效的治疗选择，帮助患者缓解症状，提高生活质量，为他们的心脏健康保驾护航。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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