慢性髓系白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的发生与BCR-ABL融合基因（费城染色体）密切相关。虽然第一代、第二代酪氨酸激酶抑制剂极大地改善了患者预后，但部分患者会因为BCR-ABL激酶区的突变而产生耐药，尤其是T315I“看门基因”突变，堪称耐药中的“堡垒”，使得所有前代药物失效。普纳替尼作为一款强效的第三代酪氨酸激酶抑制剂，其独特之处在于能够有效抑制所有已知的BCR-ABL突变体，包括T315I突变，从而为耐药和难治性患者打开了生命通道。

　　普纳替尼主要用于治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不耐受的慢性髓系白血病或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病成年患者，以及确诊存在T315I突变的患者。临床数据证实了其卓越的效力。在对耐药慢性髓系白血病慢性期患者的研究中，普纳替尼治疗一年后，主要细胞遗传学缓解率高达55%，这意味着超过半数的难治患者病情得到了深度控制。患者每日一次口服固定剂量的普纳替尼，医生会根据患者的反应和耐受情况调整剂量。

　　一位对两种酪氨酸激酶抑制剂耐药并检测出T315I突变的慢性髓系白血病慢性期患者，病情持续进展，面临急变风险。在启用普纳替尼治疗后三个月，其血液学指标恢复正常，分子学检测显示BCR-ABL转录本水平显著下降，最终达到了主要分子学缓解，疾病得到了有效控制。然而，普纳替尼的强大疗效也伴随着需要高度警惕的特定风险，特别是血管栓塞事件，如动脉阻塞、深静脉血栓等，其他常见不良反应包括皮疹、胰腺酶升高、高血压等。因此，在使用普纳替尼时，医生会严格评估患者的血栓风险，并采取积极的预防和管理策略。普纳替尼的出现，标志着即使是最棘手的耐药白血病，也有了强有力的应对策略，但它是一把需要谨慎驾驭的双刃剑。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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