骨髓纤维化是一种BCR-ABL1阴性的骨髓增殖性肿瘤，以骨髓纤维化、脾肿大、全身症状和血细胞异常为特征。约半数患者伴有JAK2突变，但所有患者均存在JAK-STAT信号通路过度激活。然而，部分患者，特别是伴有严重血小板减少的患者，无法耐受或不适合使用JAK抑制剂。帕克替尼是一种新型的口服激酶抑制剂，其独特之处在于它能同时抑制JAK2和另一个重要激酶。在骨髓纤维化中，激活素A受体1信号通路也参与调节铁代谢和贫血的发生。帕克替尼对JAK2和激活素A受体1的双重抑制，使其在缩小脾脏、改善症状的同时，对贫血的负面影响可能小于第一代JAK抑制剂。
帕克替尼适用于治疗伴有中度或重度血小板减少的骨髓纤维化成人患者。关键临床试验证实，在此类血小板计数低于50×10⁹/L的脆弱人群中，与最佳可用疗法相比，帕克替尼能更有效地缩小脾脏体积、改善肿瘤相关症状，且不加重贫血，显示出独特的优势。该药每日口服两次。常见不良反应包括腹泻、恶心、呕吐、血小板计数进一步降低等，需密切监控。一位伴有严重脾肿大和血小板减少的骨髓纤维化患者，因血小板计数过低无法使用JAK抑制剂，症状严重，在接受帕克替尼治疗后，脾脏明显缩小，盗汗、乏力等症状减轻，血小板计数维持在稳定水平。
因此，帕克替尼为伴有显著血小板减少的骨髓纤维化这一治疗需求未被满足的群体提供了有效且相对安全的治疗选择，填补了临床空白。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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