胆管癌是一种起源于胆管上皮的恶性肿瘤，大多数患者确诊时已为晚期，预后极差。成纤维细胞生长因子受体2信号通路在部分胆管癌的发生发展中起关键驱动作用，约百分之十至十五的肝内胆管癌患者存在成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排。这种遗传学异常导致成纤维细胞生长因子受体2信号通路组成性激活，促进肿瘤细胞增殖和存活。佩米替尼是一种强效、选择性的口服成纤维细胞生长因子受体1/2/3抑制剂。它通过竞争性结合成纤维细胞生长因子受体的ATP结合位点，抑制其磷酸化，从而阻断下游MAPK等信号通路，抑制肿瘤生长。

　　培米替尼适用于既往接受过治疗的、携带成纤维细胞生长因子受体2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。标准用法为每日一次口服，连续服药两周后停药一周，构成一个三周周期。关键临床试验结果显示，在既往经过治疗的成纤维细胞生长因子受体2融合/重排阳性胆管癌患者中，佩米替尼治疗的客观缓解率达到百分之三十五点五，中位缓解持续时间达九个月，中位无进展生存期为七个月。一位55岁女性肝内胆管癌患者，术后复发伴肝内多发转移，一线含吉西他滨化疗失败后，基因检测发现成纤维细胞生长因子受体2基因融合。开始服用佩米替尼，治疗两个周期后复查磁共振成像，显示肝内转移灶显著缩小，肿瘤标志物CA19-9水平大幅下降，黄疸症状缓解，疗效维持了十个月。佩米替尼的出现，使得晚期胆管癌的治疗进入了基于生物标志物的精准阶段，为存在特定基因突变的患者提供了高效的后线治疗选择。常见不良反应包括高磷血症、脱发、腹泻、口腔炎等，其中高磷血症是其药理作用预期后果，通常可通过饮食调整和磷酸结合剂管理。

　　培米替尼的成功应用，标志着胆管癌精准治疗的突破，为成纤维细胞生长因子受体2阳性的晚期患者带来了显著的生存获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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