希佩尔·林道综合征是一种罕见的常染色体显性遗传病，由希佩尔·林道肿瘤抑制基因突变引起，患者易发生多种良恶性肿瘤，包括肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤以及胰腺囊肿等。这些肿瘤的发生与希佩尔·林道基因缺失导致的缺氧诱导因子2α积聚密切相关，缺氧诱导因子2α作为转录因子，可促进多种促癌基因的表达。贝组替凡是一种首创的口服缺氧诱导因子2α抑制剂。它通过与缺氧诱导因子2α结合，阻断其与缺氧反应元件的结合，抑制下游促癌基因的转录，从而抑制肿瘤生长。

　　贝组替凡适用于治疗无需立即手术的、与希佩尔·林道综合征相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤成年患者。其用法为每日一次口服。关键临床试验结果显示，在希佩尔·林道综合征相关肾细胞癌患者中，贝组替凡治疗的客观缓解率约为百分之四十九，远超历史对照。对于中枢神经系统血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤，也显示出较高的疾病控制率。一位32岁希佩尔·林道综合征患者，双侧肾脏多发肿瘤，既往经历多次部分肾切除术，新发肿瘤再次增大。使用贝组替凡治疗六个月后，磁共振成像复查显示肾脏肿瘤缩小百分之四十，胰腺囊肿稳定，避免了再次手术。贝组替凡的创新之处在于其针对希佩尔·林道综合征的分子病因——缺氧诱导因子2α异常积聚，提供了首个系统性药物治疗选择，改变了以往以手术为主的局部治疗模式。常见不良反应包括贫血、疲劳、肌痛、头痛等，其中贫血较为常见，可能与抑制缺氧诱导因子2α影响促红细胞生成素有关。

　　贝组替凡的问世，为希佩尔·林道综合征患者提供了一种全新的、非手术的疾病管理策略，能够有效控制多种相关肿瘤的生长，改善患者预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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