急性髓系白血病是一种侵袭性血液肿瘤，其治疗高度依赖遗传学特征。异柠檬酸脱氢酶2基因突变发生于约百分之八至十九的急性髓系白血病患者中。这种突变导致异柠檬酸脱氢酶2获得新功能，催化α-酮戊二酸还原生成致癌代谢物2-羟基戊二酸。2-羟基戊二酸会竞争性抑制依赖α-酮戊二酸的多种双加氧酶活性，阻碍造血干细胞正常分化，使其停滞在原始阶段，最终导致白血病发生。恩西地平是一种口服的、靶向突变型异柠檬酸脱氢酶2的强效抑制剂。它通过抑制突变异柠檬酸脱氢酶2的活性，减少2-羟基戊二酸的积累，从而解除对分化过程的阻滞，诱导白血病细胞分化成熟。

　　恩西地平适用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者。其用法为每日一次口服。关键临床试验数据显示，在接受恩西地平单药治疗的复发难治性异柠檬酸脱氢酶2突变急性髓系白血病患者中，完全缓解加血细胞计数未完全恢复的完全缓解率达到百分之二十三，总体缓解率约为百分之四十。获得缓解的患者中，中位缓解持续时间约为八个月。一位68岁男性急性髓系白血病患者，诱导化疗后未缓解，基因检测发现异柠檬酸脱氢酶2突变。使用恩西地平治疗约两个月后，骨髓穿刺检查显示原始细胞比例显著下降，外周血细胞计数逐渐恢复，达到了血细胞计数未完全恢复的完全缓解，为后续进行异基因造血干细胞移植创造了条件。与传统的强化疗相比，恩西地平作为一种口服的靶向治疗，其作用机制更特异，对正常细胞的杀伤作用较小，为不适合强化疗的老年或体弱患者提供了重要的治疗选择。常见不良反应包括恶心、腹泻、胆红素升高和分化综合征（需密切监测并及时处理）。

　　恩西地平的出现，实现了对异柠檬酸脱氢酶2突变急性髓系白血病的精准靶向治疗，通过诱导分化的独特机制，为复发难治患者带来了新的生机。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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