格拉吉布作为一种口服的刺猬信号通路抑制剂，通过靶向肿瘤干细胞微环境为急性髓系白血病治疗提供新策略。该药物选择性抑制Smoothened受体，阻断刺猬信号通路的异常激活。在急性髓系白血病中，这一通路在白血病干细胞的自我更新、增殖和耐药中发挥关键作用。格拉吉布与传统的阿糖胞苷化疗方案联合，能够靶向白血病干细胞这一耐药根源，同时杀伤分化的白血病细胞和维持疾病复发的干细胞群体。
该药适用于因合并症不适合强化诱导化疗的新诊断急性髓系白血病老年患者（≥75岁或具有严重合并症），与低剂量阿糖胞苷联合使用。关键临床试验显示，与单用低剂量阿糖胞苷相比，联合格拉吉布可显著延长中位总生存期，从4.3个月延长至8.3个月，完全缓解率也提高一倍以上。这一疗效突破为传统治疗选择有限的老年或体弱患者带来了实质性获益。
格拉吉布采用每日一次口服给药，需与食物同服以提高生物利用度。常见的不良反应包括肌肉痉挛、味觉障碍、疲劳、恶心等，通常为轻度至中度。需要特别关注的是药物可能引起的QT间期延长，治疗期间需定期监测心电图和电解质。与支持治疗或低强度化疗相比，格拉吉布联合方案在不显著增加毒性的情况下明显改善了预后，改变了这类患者的治疗格局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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