对于某些类型的晚期软组织肉瘤，尤其是在传统化疗失败后，治疗选择有限。曲贝替定是一种从海洋生物中提取的烷化剂，其作用机制独特。它通过与DNA小沟结合，干扰转录过程，并可能破坏DNA修复。这种作用最终导致细胞周期阻滞和肿瘤细胞死亡。
曲贝替定适用于治疗既往接受过含蒽环类药物化疗的不适合手术或转移性脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤的成人患者。临床试验显示，与达卡巴嗪相比，曲贝替定显著延长了患者的无进展生存期。例如，在平滑肌肉瘤和脂肪肉瘤亚组中，曲贝替定组的中位无进展生存期优于对照组。
该药为静脉输注，推荐剂量为每3周一次，每次1.5毫克/平方米体表面积，输注时间需持续24小时。常见不良反应包括恶心、疲劳、呕吐、便秘、食欲下降、腹泻、周围水肿、呼吸困难、头痛等。它可能引起严重的骨髓抑制、肝毒性和横纹肌溶解，需严密监测血常规、肝功能和肌酸磷酸激酶。
曲贝替定为特定类型的晚期软组织肉瘤（尤其是平滑肌肉瘤和脂肪肉瘤）提供了有效的后线治疗选择。与达卡巴嗪等传统化疗相比，在特定肉瘤亚型中显示出更好的无进展生存获益。与其他肉瘤治疗药物（如艾瑞布林、帕唑帕尼）相比，其作用机制和适应症有所不同，为治疗序列增加了重要选项。总之，曲贝替定是治疗特定类型晚期软组织肉瘤的有效化疗药物，具有独特的作用机制，但需严格管理其骨髓、肝脏和肌肉毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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