在血液系统恶性肿瘤，特别是多发性骨髓瘤的治疗谱系中，尽管新型药物不断涌现，但马法兰作为一种经典的烷化剂类细胞毒药物，凭借其强效的抗肿瘤活性和在造血干细胞移植预处理方案中的关键作用，至今仍在多发性骨髓瘤的诱导化疗、移植前预处理及某些其他血液肿瘤的治疗中扮演着不可或缺的角色，其临床应用历史悠久，疗效确切，是多种联合化疗方案的基础组成部分。马法兰的治疗原理属于双功能烷化剂，其化学结构中的活性基团能与肿瘤细胞DNA双链中的鸟嘌呤碱基形成共价交联，这种交联会严重阻碍DNA的复制和转录过程，并可能引发DNA双链断裂，最终导致肿瘤细胞无法正常分裂而凋亡，它对增殖活跃的细胞，包括肿瘤细胞和正常骨髓造血细胞，具有相似的杀伤作用，这也是其骨髓抑制毒性的主要原因。

　　它的适用症状主要包括多发性骨髓瘤的诱导治疗和巩固治疗，常与泼尼松、硼替佐米或沙利度胺等药物联合使用，同时也是多发性骨髓瘤患者进行自体造血干细胞移植前预处理方案的核心药物之一，此外，它也用于某些其他血液肿瘤如某些类型的淋巴瘤，以及实体瘤如卵巢癌的治疗。使用方法根据治疗目的不同而有所差异，在多发性骨髓瘤的常规化疗中，通常采用口服给药，剂量根据体表面积计算，每四到六周为一个周期；在自体造血干细胞移植的预处理中，则采用大剂量静脉输注，通常在移植前一到数天内给药，以最大限度地清除患者体内的肿瘤细胞，为回输的干细胞“腾出空间”。功能药效在数十年的临床应用中得到了充分证实，在治疗多发性骨髓瘤方面，以马法兰联合泼尼松为基础的方案曾是多年的标准治疗，客观缓解率约在百分之四十至六十之间；在大剂量预处理联合自体干细胞移植中，它能使多发性骨髓瘤患者获得更深的缓解和更长的无进展生存期，是移植方案疗效的基石之一。与其他新型抗骨髓瘤药物相比，如蛋白酶体抑制剂或免疫调节剂，马法兰的作用机制完全不同，常与这些药物联合使用以产生协同效应，例如马法兰联合泼尼松和硼替佐米的方案，其总体缓解率可超过百分之八十；但其主要的剂量限制性毒性是骨髓抑制，可能导致严重的中性粒细胞减少、血小板减少和贫血，增加感染和出血风险，其他不良反应包括恶心、呕吐、黏膜炎及潜在的长期继发性白血病风险。

　　马法兰在多发性骨髓瘤治疗史上的地位举足轻重，至今仍是治疗，尤其是移植预处理方案中不可替代的核心药物。其强大的细胞毒作用使其在清髓性预处理方案中效果显著，为自体干细胞移植的成功实施和患者长期生存的获益奠定了坚实基础。尽管新型靶向药物和免疫疗法层出不穷，但以大剂量马法兰为基础的预处理方案，因其卓越的肿瘤清除效果，依然是适合移植患者获得长期缓解乃至潜在治愈可能的关键步骤。在实际临床应用中，尤其是在不适合移植的老年患者中，以口服马法兰为基础的低强度化疗方案，因其相对方便和经济的特点，仍在某些情况下被使用。然而，由于其显著的骨髓抑制毒性，用药期间需要严密监测血常规，并给予必要的支持治疗，如粒细胞集落刺激因子、血小板输注等。

　　与全口服的来那度胺联合地塞米松等现代方案相比，以马法兰为基础的联合方案在便捷性上不具优势，且血液学毒性通常更显著，但在特定人群或联合新型药物时仍显示价值。在移植预处理方案中，马法兰的高剂量静脉应用是目前的标准选择，其地位短期内难以被其他口服烷化剂完全取代。马法兰的持续应用，是肿瘤治疗中经典有效药物与现代精准、靶向疗法有机结合的一个典范，它提醒我们，在追求新治疗手段的同时，不应忽视那些经过时间考验、疗效确切的经典药物的价值，通过优化组合和精细管理，可以最大化其疗效并控制其毒性，从而为患者带来最佳的治疗获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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