泊马度胺是一种免疫调节剂，属于沙利度胺的类似物，但其作用机制更为复杂和广泛，它通过多种途径发挥抗肿瘤和免疫调节作用：直接诱导骨髓瘤细胞周期阻滞和凋亡；抑制骨髓瘤细胞与骨髓微环境之间的黏附，干扰其生存信号；调节多种细胞因子（如肿瘤坏死因子-α、白细胞介素-6）的产生；刺激T细胞和自然杀伤细胞的活性，增强免疫监视。与早期的沙利度胺和来那度胺相比，泊马度胺对肿瘤细胞的直接抑制作用更强，且对来那度胺耐药的多发性骨髓瘤细胞系仍显示出活性，并能克服部分由骨髓微环境介导的耐药。

　　该药物与低剂量地塞米松联合，用于治疗既往接受过至少两种治疗方案（包括来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂）且疾病进展的多发性骨髓瘤成人患者。在针对难治复发性多发性骨髓瘤的关键研究中，该联合方案相比高剂量地塞米松单药，显著提高了客观缓解率、无进展生存期和总生存期。最常见的不良反应包括疲劳、中性粒细胞减少、贫血、血小板减少、感染、周围神经病变和血栓风险增加。由于其具有致畸性，必须在严格的妊娠风险防控计划下使用。

　　在多发性骨髓瘤的治疗序列中，泊马度胺是针对来那度胺和蛋白酶体抑制剂耐药患者的后线重要选择。与来那度胺相比，尽管作用机制有相似之处，但泊马度胺在结构上的改变使其活性谱不同，对部分来那度胺耐药的病例仍可能有效。它为深度治疗后的患者提供了新的有效治疗机会。然而，其血液学毒性，尤其是中性粒细胞减少和感染风险，需要严密监测和管理。同时，其致畸性要求必须对育龄期患者实施严格的避孕措施。泊马度胺的应用，延长了多发性骨髓瘤患者的治疗线数和生存期，是难治复发患者治疗策略中的关键药物之一。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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