米哚妥林能够同时抑制FMS样酪氨酸激酶3、蛋白激酶C等多种激酶的活性，在急性髓系白血病中，FMS样酪氨酸激酶3基因的内部串联重复突变是常见的驱动突变，导致该受体酪氨酸激酶持续活化，促进白血病细胞增殖，通常与不良预后相关。米哚妥林通过抑制突变型FMS样酪氨酸激酶3的活性，可阻断其下游信号通路。此外，其对蛋白激酶C等其他靶点的抑制，也可能对白血病干细胞产生影响。当与标准化疗联合时，米哚妥林旨在从多通路协同增强抗白血病效应，更有效地清除白血病细胞。

　　该药物与标准阿糖胞苷和柔红霉素化疗联合，用于治疗新诊断的、携带FMS样酪氨酸激酶3突变的急性髓系白血病成人患者。关键临床研究显示，在诱导和巩固化疗中加入米哚妥林，相比单纯化疗，可显著延长携带FMS样酪氨酸激酶3突变患者的总生存期和无事件生存期。此外，它也用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症等疾病。常见的不良反应包括恶心、呕吐、黏膜炎、头痛、发热性中性粒细胞减少和感染。由于与化疗联用，骨髓抑制和感染风险需重点关注。

　　在急性髓系白血病的治疗中，对于携带FMS样酪氨酸激酶3突变的患者，传统化疗效果有限。米哚妥林的联合方案，是首个显著改善该特定亚组患者预后的靶向治疗策略。与单纯化疗相比，加入米哚妥林提高了缓解深度和长期生存率。与其他专门抑制FMS样酪氨酸激酶3的小分子药物（如吉瑞替尼）相比，米哚妥林作用靶点更多，且主要用于与一线化疗联合，而吉瑞替尼等更多用于复发难治患者的单药或联合去甲基化药物治疗。米哚妥林的获批，确立了FMS样酪氨酸激酶3突变检测在新诊断急性髓系白血病患者中的必要性，并为这部分患者提供了改善预后的关键药物。治疗需在经验丰富的中心进行，并积极管理化疗联合靶向治疗带来的叠加毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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