普纳替尼是一种口服、强效的第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂，其核心价值在于能够抑制对第一、二代BCR-ABL抑制剂（如伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼）耐药的BCR-ABL突变，特别是具有高度耐药性的T315I突变。在慢性髓系白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病中，BCR-ABL融合基因是核心驱动因素。长期使用BCR-ABL抑制剂后，BCR-ABL激酶结构域可能产生多种突变导致耐药。普纳替尼通过独特的结合模式，能够有效结合并抑制包括T315I在内的多种突变型BCR-ABL蛋白，从而克服耐药，重新控制疾病。其对其他激酶如血管内皮生长因子受体、成纤维细胞生长因子受体等也有一定的抑制活性。

　　该药物适用于治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不耐受的慢性髓系白血病慢性期、加速期或急变期成人患者，以及治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不耐受的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病成人患者。在关键研究中，对于高度耐药的慢性髓系白血病患者，普纳替尼能诱导高比例的细胞遗传学和分子学反应。然而，其不良反应较为突出，包括动脉闭塞、静脉血栓栓塞、心力衰竭、肝毒性、胰腺炎、高血压等严重事件。因此，其使用通常保留给已用尽其他治疗选择的患者，并在治疗期间需进行极为严密的心血管、代谢和血液学监测。

　　在慢性髓系白血病靶向治疗的耐药管理策略中，普纳替尼曾是克服T315I等难治突变的关键药物。与第一、二代药物相比，其对耐药突变的广谱抑制能力是其独特优势。然而，其显著的动脉血管闭塞等严重毒性，限制了其广泛应用，也促使临床使用时必须对患者的心血管风险进行严格评估。随着对安全性更优的新一代药物（如阿西米尼）的出现，普纳替尼的应用场景可能发生变化。但其在特定耐药情况下的应用，仍为部分患者提供了重要的治疗机会。其临床应用必须在充分告知风险、并具备完善监测和支持条件的医疗中心进行，严格管理血压、血脂，并警惕任何血管事件的早期迹象。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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