尼拉帕利是一种口服多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂，其通过独特的“合成致死”机制，选择性地杀伤存在同源重组修复缺陷的肿瘤细胞，作为维持治疗手段，能显著延缓对铂类化疗敏感的复发性卵巢癌患者的疾病进展，无论其是否存在特定的基因突变。其作用原理基于肿瘤细胞的脱氧核糖核酸损伤修复缺陷。正常细胞可以通过多种途径修复脱氧核糖核酸双链断裂，其中同源重组修复是关键通路之一。当肿瘤细胞存在同源重组修复缺陷时，尼拉帕利通过抑制多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶，阻断另一种修复单链损伤的基础通路，导致单链断裂累积并转变为致命的双链断裂，由于肿瘤细胞无法通过同源重组修复，最终走向死亡，而正常细胞则不受影响。

　　该药物被批准用于治疗对铂类化疗完全或部分缓解的复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者的维持治疗，以延长无进展生存期。此外，它也适用于晚期卵巢癌在一线铂类化疗达到完全或部分缓解后的维持治疗。标准用法为每日一次口服。关键临床试验数据证实了其广泛的疗效。在复发性卵巢癌的维持治疗研究中，对于所有对铂类敏感的患者，无论是否存在胚系或体细胞乳腺癌易感基因突变，尼拉帕利均显著延长了中位无进展生存期。例如，在没有乳腺癌易感基因突变的患者群体中，尼拉帕利组的中位无进展生存期为9.3个月，而安慰剂组为3.9个月。

　　作为维持治疗，尼拉帕利与化疗的作用阶段不同，它是在化疗有效控制病情后，用于持续抑制残留病灶，延迟复发时间，而非直接用于活动期疾病的“治疗”。这种策略改变了卵巢癌的治疗模式。与另一类多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂相比，尼拉帕利在某些药代动力学特性上存在差异，例如其吸收受食物影响较小。尼拉帕利最常见的副作用是血液学毒性，包括血小板减少、贫血和中性粒细胞减少，这通常在治疗初期发生。其他常见反应包括恶心、疲劳、便秘、呕吐和失眠。因此，在治疗开始的头几个月需要密切监测血常规，并根据血液学毒性进行剂量调整。总体而言，尼拉帕利为对铂类化疗敏感的复发性卵巢癌患者提供了重要的维持治疗选择，无论其基因状态如何，均能从治疗中获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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