阿扎胞苷是一种核苷代谢抑制剂，具有双重作用机制：一方面，作为DNA甲基转移酶的底物类似物，它能被掺入到细胞的DNA中，与DNA甲基转移酶共价结合，导致该酶失活并被降解，从而引起DNA整体低甲基化。在骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病等疾病中，存在异常的DNA高甲基化，导致抑癌基因等关键基因表达沉默。阿扎胞苷通过降低DNA甲基化水平，可能重新激活这些被沉默的基因，促进异常造血细胞的分化、凋亡或恢复对生长信号的正常反应。另一方面，它也能被掺入RNA，干扰蛋白质合成，并对快速分裂的细胞产生直接的细胞毒性作用。这种表观遗传调控与细胞毒性的结合，使其能更有效地靶向恶性克隆。

　　该药物有两种剂型和应用：静脉或皮下注射剂型用于治疗多种骨髓增生异常综合征亚型、慢性粒-单核细胞白血病和由骨髓增生异常综合征转化的急性髓系白血病；口服剂型则被批准用于经强化诱导化疗后获得首次完全缓解或伴不完全血细胞恢复的完全缓解、且无法完成强化治疗的急性髓系白血病成人患者的维持治疗。

　　在维持治疗的关键研究中，口服阿扎胞苷显著延长了患者的无复发生存期和总生存期。常见不良反应包括骨髓抑制、胃肠道反应、疲劳、发热和注射部位反应。由于其可能引起胎儿伤害，育龄期患者需采取有效避孕措施。

　　在急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征的治疗中，阿扎胞苷是重要的去甲基化药物。与传统的细胞毒性化疗相比，其通过表观遗传调控发挥作用的机制更为独特，尤其适用于不适合强化疗的老年或体弱患者。在急性髓系白血病的维持治疗中，口服剂型的出现为患者提供了极大的便利，使得长期门诊治疗成为可能，有助于巩固疗效、预防复发。与另一种常用的去甲基化药物地西他滨相比，两者作用机制相似，但在药代动力学、给药方式和某些临床适应症上存在差异。阿扎胞苷的应用，改变了中高危骨髓增生异常综合征和不适合强化疗的急性髓系白血病患者的治疗模式，其口服剂型更是优化了维持治疗阶段的疾病管理，但需密切关注骨髓抑制和感染风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿扎胞苷(AZACITIDINE/ONUREG)是提升血液肿瘤患者生存质量的希望

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