洛莫司汀是一种经典的亚硝脲类烷化剂化疗药物，其作用机制是在体内代谢活化后，生成具有高度反应性的碳正离子中间体，这些活性代谢物能与细胞DNA分子中的鸟嘌呤碱基发生共价结合，主要形成O6-氯乙基鸟嘌呤加合物，并进一步导致DNA链内和链间发生交联。这种DNA的双功能烷基化作用，严重阻碍了DNA的复制和转录过程，最终触发肿瘤细胞的凋亡。由于其脂溶性高，能够较好地穿透血脑屏障进入中枢神经系统，这一特性使其在脑部肿瘤的治疗中具有特殊地位。

　　该药物主要用于治疗多种恶性脑肿瘤，如多形性胶质母细胞瘤、间变性星形细胞瘤等，通常作为手术和放疗后的辅助治疗，或在肿瘤复发时使用。它也用于治疗复发性霍奇金淋巴瘤。在脑胶质瘤的治疗中，洛莫司汀常与其他药物联合使用。由于其严重的骨髓抑制毒性具有延迟性和累积性，给药方案通常为每6周一次单次口服。最严重的不良反应是剂量限制性的骨髓抑制，表现为白细胞和血小板减少，最低点常出现在给药后4至6周，恢复缓慢。因此，每次治疗前必须监测血常规，直至血细胞计数充分恢复。其他可能的不良反应包括恶心、呕吐、肺纤维化和肾毒性。

　　在脑胶质瘤的综合治疗中，尽管靶向和免疫疗法在不断发展，但对于多形性胶质母细胞瘤等高度恶性的脑肿瘤，洛莫司汀等烷化剂化疗仍是基础治疗的重要组成部分。与目前一线使用的口服烷化剂替莫唑胺相比，洛莫司汀的作用机制不同，且其骨髓毒性更为显著和持久。但因其良好的中枢渗透性，在控制脑部肿瘤方面仍具价值，尤其常用于替莫唑胺治疗失败后的情况。洛莫司汀的应用，体现了在治疗高度恶性、预后差的肿瘤时，对传统细胞毒药物疗效与毒性的艰难权衡。由于其严重的血液学毒性，使用必须在经验丰富的肿瘤中心进行，并给予患者严密的血象监测和强有力的支持治疗，包括生长因子支持和预防性抗感染等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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