刺猬信号通路在胚胎发育和组织稳态中起着至关重要的作用，而在大多数基底细胞癌中，该通路因相关基因的突变而被异常持续激活，成为驱动肿瘤生长的核心机制。维莫德吉(Vismodegib/Erivedge)是一种首创的口服小分子刺猬信号通路抑制剂，专门用于治疗不适合手术或放疗的局部晚期基底细胞癌，以及已经发生转移的基底细胞癌。基底细胞癌是最常见的皮肤恶性肿瘤，绝大多数病例可通过手术治愈，但少数病例会进展为局部晚期或发生转移，治疗极为棘手。

　　维莫德吉的治疗原理非常精准，它通过选择性结合并抑制刺猬通路中的关键信号转导分子，从而阻断整个异常信号的传导。这相当于关闭了驱动肿瘤细胞无限增殖和生存的“总开关”。对于局部晚期基底细胞癌，药物能使肿瘤显著缩小，为原本无法手术的患者创造手术机会或控制病情；对于转移性基底细胞癌，它能抑制肿瘤生长，延长生存期。关键临床试验显示，在转移性患者中，维莫德吉的客观缓解率可观，中位缓解持续时间也较长；在局部晚期患者中，同样有很高比例的患者出现肿瘤明显缩小。

　　该药物每日口服一次，常见的不良反应与抑制刺猬通路在正常组织中的作用有关，包括肌肉痉挛、味觉障碍、脱发、体重减轻、疲劳以及恶心等。这些副作用大多可管理，但可能导致部分患者需要调整剂量或中断治疗。此外，治疗期间及治疗后一段时间内，有女性患者妊娠可能导致严重胎儿畸形的风险，因此必须采取严格的避孕措施。在维莫德吉问世之前，晚期基底细胞癌缺乏有效的系统性治疗手段，传统化疗效果甚微。维莫德吉的出现彻底改变了这一局面，成为首个针对该疾病分子病因的靶向药物。它显著改善了晚期患者的预后，标志著皮肤癌治疗进入了精准靶向时代。尽管长期使用可能面临耐药问题，但维莫德吉无疑为这类患者提供了至关重要的治疗选择，并奠定了后续开发新一代刺猬通路抑制剂的基础。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维莫德吉(Vismodegib/Erivedge)是基底细胞癌患者抗击Hedgehog通路异常的精准克星

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