在急性髓系白血病中,特定基因突变会持续激活相关的信号通路,驱动白血病细胞的异常增殖和生存,传统的化疗虽能杀伤细胞,但对这种持续存在的驱动信号抑制有限。米哚妥林是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂,已获批准与标准化疗联合用于治疗新诊断的携带特定基因突变的急性髓系白血病成年患者,同时也用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症或肥大细胞白血病。米哚妥林的作用在于它能够抑制包括该突变激酶在内的多种关键激酶,从而干扰白血病细胞的生长信号。
对于新诊断的伴有该突变的急性髓系白血病患者,米哚妥林与诱导化疗及巩固化疗的联合,构成了当前的标准治疗方案。关键临床试验数据表明,在化疗基础上加入米哚妥林,能显著延长患者的无事件生存期和总生存期,降低了死亡风险。在系统性肥大细胞增多症这类由肥大细胞异常增殖和聚集引起的疾病中,米哚妥林通过抑制驱动肥大细胞生长的关键受体,能够有效减少器官中肥大细胞的浸润,改善相关症状和器官功能。研究显示,它能带来较高的总体缓解率,包括部分患者达到完全缓解。
米哚妥林通常随餐服用,每日两次,在急性髓系白血病治疗中需与化疗周期紧密配合。其最常见的不良反应包括恶心呕吐、黏膜炎、头痛、发热性中性粒细胞减少以及淋巴细胞减少等。在肥大细胞增多症患者中,还可能引起水肿、疲劳和胃肠道不适。由于其广泛的激酶抑制作用,需定期监测血常规、肝功能以及心电图等。与单纯化疗相比,米哚妥林的加入显著改善了特定急性髓系白血病亚组的预后,标志着该类疾病进入了基于分子分层的靶向联合治疗时代。对于侵袭性系统性肥大细胞增多症,它也提供了首个获批的靶向治疗选择。米哚妥林体现了通过多靶点抑制策略,同时针对驱动突变和肿瘤微环境,从而改善难治性血液肿瘤治疗结局的成功实践。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:雷德帕斯/米哚妥林(RYDAPT)是靶向FLT3突变剿灭白血病干细胞的救命基石
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