在晚期膀胱尿路上皮癌的治疗中，含铂化疗失败后的患者长期面临预后差、选择少的困境。传统二线化疗方案（如紫杉醇、多西他赛）的客观缓解率（ORR）普遍低于15%，且毒副作用显著。厄达替尼（Erdafitinib），商品名BALVERSA，作为首个获批的泛成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂，通过靶向FGFR1-4，为FGFR基因改变（突变或融合）的晚期膀胱癌患者提供了突破性治疗选择。

　　厄达替尼的核心机制在于其对FGFR信号通路的精准抑制。FGFR基因改变在膀胱癌中发生率约20%，主要为FGFR3突变或FGFR2/3融合，导致受体持续激活，下游RAS/MAPK、PI3K/AKT等信号通路异常，驱动肿瘤细胞增殖、存活和侵袭。厄达替尼通过与FGFR激酶域ATP结合位点竞争性结合，阻断受体磷酸化和下游信号传导，诱导肿瘤细胞周期阻滞和凋亡。其对FGFR1-4的IC50值均低于2.5nM，选择性优于其他激酶，确保了靶向特异性。

　　关键临床证据来自BLC2001研究。在FGFR基因改变的局部晚期或转移性膀胱癌患者中，厄达替尼（每日一次口服8mg，根据血磷水平可调整至9mg）治疗的客观缓解率（ORR）达四十点六%，其中完全缓解率（CR）为二点七%，中位缓解持续时间（DOR）为十三点八个月。中位无进展生存期（PFS）为五点五个月，中位总生存期（OS）为十三点八个月。更关键的是，治疗相关不良事件发生率虽高（约百分之八十七），但≥3级不良事件发生率仅约百分之十七，且多为可管理的高磷血症。

　　治疗方案的实施需严格遵循伴随诊断。厄达替尼仅适用于经FDA批准的检测方法确认存在FGFR基因改变的患者。治疗前需通过组织或血液样本进行基因检测，确认FGFR1、2、3、4的突变或融合。治疗期间，需每二周监测血磷水平，因厄达替尼激活FGFR介导的磷转运，导致血磷升高（发生率约百分之七十一），需通过剂量调整或磷酸盐结合剂管理。

　　安全性管理聚焦于高磷血症及其并发症。除高磷血症外，常见不良反应包括口炎（43%）、腹泻（42%）、干眼症（32%）和疲劳（27%）。高磷血症是关键的剂量限制性毒性，需定期监测并根据CTCAE分级调整剂量。严重不良事件（如视网膜脱离）发生率低于3%，但需眼科定期评估。与传统化疗相比，厄达替尼避免了骨髓抑制。

　　厄达替尼的成功应用，标志着膀胱癌治疗进入“分子分型驱动”时代。它通过精准识别FGFR基因改变患者，实现了从“广谱化疗”到“靶向治疗”的转变。当膀胱癌的治疗不再依赖组织学类型，而是基于分子特征，这不仅是治疗手段的升级，更是精准医学在实体瘤中的成功实践。未来，随着联合治疗策略（如免疫检查点抑制剂）的探索，厄达替尼有望进一步提升疗效，改变膀胱癌的治疗格局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：博珂/厄达替尼(ERDAFITINIB)精准靶向FGFR改变尿路上皮癌治疗范式

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