急性髓系白血病是一种高度异质性的血液系统恶性肿瘤，其中FLT3-ITD内部串联重复突变是预后不良的分子标志之一，携带此突变的患者，常规化疗缓解率低，复发风险高，长期生存面临严峻挑战。因此，针对FLT3靶点的治疗成为改善这部分患者预后的关键。奎扎替尼正是为精准打击这一靶点而研发的高选择性第二代FLT3抑制剂。其作用机制在于强效且特异性地抑制FLT3受体酪氨酸激酶的活性。FLT3-ITD突变会导致该受体不依赖配体而持续自我磷酸化活化，如同一个失控的生长信号开关，不断驱动白血病细胞的增殖和生存。奎扎替尼能够紧密结合并抑制这种异常活化的FLT3蛋白，从而阻断下游的促生存信号，诱导白血病细胞凋亡，同时对正常造血细胞的毒性相对较低。

　　奎扎替尼与标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导化疗以及阿糖胞苷巩固化疗联用，适用于治疗新诊断的、携带FLT3-ITD突变的急性髓系白血病成人患者。其应用价值在于从治疗初始阶段就加入精准靶向治疗，以追求更深缓解、降低复发风险。在关键临床试验中，与单纯化疗相比，在诱导和巩固化疗基础上联合奎扎替尼，可显著延长患者的总生存期和无事件生存期。联合治疗组的中位总生存期达到31.9个月，显著优于对照组的15.1个月。同时，它也能显著提高复合完全缓解率。该药为口服片剂，在化疗的特定阶段按计划与化疗联合使用。常见的不良反应包括QT间期延长、恶心、呕吐、低钾血症等，其中对心脏QT间期的影响需要用药期间严密监测。

　　相比于第一代FLT3抑制剂，奎扎替尼对FLT3-ITD突变具有更高的选择性和抑制强度，效力更强。在治疗策略上，与仅在复发难治情况下使用的FLT3抑制剂不同，奎扎替尼被批准用于新诊断患者的初始联合治疗，这是一种“强化前线、预防复发”的积极策略，旨在从治疗伊始就最大程度地清除携带突变的白血病细胞。临床实践中的案例说明了其意义。一名新确诊的急性髓系白血病中年患者，基因检测提示FLT3-ITD突变，预示着高复发风险。在标准“7+3”诱导化疗方案中，同步联合了奎扎替尼。治疗结束后，骨髓评估显示达到了微小残留病阴性的完全缓解。后续在巩固化疗中继续联合该药，患者持续保持深度缓解状态，为后续进行异基因造血干细胞移植创造了最佳条件，显著改善了长期生存前景。这个案例凸显了奎扎替尼通过精准抑制FLT3-ITD这一驱动突变，从治疗早期介入，能够有效改善原本预后不良患者的治疗结局，是实现精准医疗的重要体现。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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