肝内胆管癌侵袭性强，治疗选择有限，预后不佳。成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排是该亚型中一种明确的驱动变异，佩米替尼正是针对此靶点开发的高选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂。其作用机制在于强效抑制成纤维细胞生长因子受体1、2和3的激酶活性。当成纤维细胞生长因子受体2发生融合时，其信号会不受控制地持续激活，驱动肿瘤细胞异常增殖与存活。佩米替尼通过精准抑制这种异常激活的信号通路，阻断下游促癌信号的传导，从而有效抑制肿瘤生长。

　　培美替尼适用于治疗既往接受过治疗的、携带成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。其在关键临床研究中展现了显著疗效。在既往接受过至少一线治疗的成纤维细胞生长因子受体2融合/重排患者中，独立评审委员会评估的客观缓解率达到35.5%，中位缓解持续时间为9.1个月，中位无进展生存期为7.0个月，疾病控制率高达82%。该药为口服给药，每日一次，连续服药14天后停药7天，构成一个21天的治疗周期。常见不良反应包括高磷血症、脱发、腹泻、指甲毒性等，其中高磷血症是药物活性的标志，通常可通过饮食调整或降磷剂管理。

　　在培美替尼获批前，晚期胆管癌的二线及后线治疗缺乏高效标准方案，化疗疗效有限。佩米替尼作为首个获批用于成纤维细胞生长因子受体2融合胆管癌的靶向药物，将治疗从传统的组织学分型推进到了基于分子标志物的精准阶段。它为特定基因改变的患者带来了远超传统化疗的疗效获益。实际应用案例证明了其意义。一位晚期肝内胆管癌患者，在一线化疗失败后，检测出存在成纤维细胞生长因子受体2基因融合。开始佩米替尼治疗后，患者因胆道梗阻引起的黄疸逐渐消退，腹痛缓解，影像学评估显示肝内病灶明显缩小，疾病获得长期稳定控制。这个案例清晰地展示了佩米替尼如何通过精准打击驱动基因，为既往难治的胆管癌患者提供有效且持久的疾病控制，极大地改善了治疗前景。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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