莫洛替尼（Momelotinib）是一种新型的口服ATP竞争性JAK1/JAK2抑制剂，于2023年9月获得美国FDA批准上市，用于治疗中高危骨髓纤维化患者，特别是那些伴有贫血症状的成人患者。骨髓纤维化是一种罕见的骨髓疾病，其特点是骨髓内纤维组织增生，导致造血功能障碍，患者常出现贫血、疲劳、感染和出血等症状。莫洛替尼是目前唯一专门针对骨髓纤维化合并贫血的治疗方案。

　　莫洛替尼通过抑制JAK1和JAK2酶的活性，阻断JAK-STAT信号通路的异常激活，从而减少炎性因子的产生，改善骨髓纤维化患者的症状。此外，它还能抑制激活素a受体1型（ACVR1）的活性，进一步遏制骨髓纤维化的进展。这种双重抑制机制使得莫洛替尼在治疗骨髓纤维化方面表现出独特的优势。该药物为口服给药，推荐剂量为每日一次200mg，可根据患者的体重和肝功能进行调整。

　　临床研究数据显示，莫洛替尼在治疗贫血骨髓纤维化方面表现出了显著的疗效。在MOMENTUM研究中，接受莫洛替尼治疗的患者中，25%的患者总症状评分降低50%或以上，显著高于对照组。在24周治疗期内，35%的莫洛替尼组患者无需输血，显著高于达那唑组的17%。在SIMPLIFY-1研究中，初治患者输血需求显著降低，部分患者实现长期输血独立。此外，莫洛替尼还能有效缩小脾脏体积，23%的患者脾脏体积缩小≥35%。

　　莫洛替尼的常见不良反应包括血小板减少（28%-61%）、贫血（61%-75%）、腹泻（26%-85%）、疲劳（16%-38%）、恶心、头晕、细菌感染、出血倾向等。其中3级腹泻发生率为22%，血小板减少和贫血是最常见的血液学毒性。严重不良反应包括严重或致命性感染（如肺炎、败血症）、肝毒性、心血管事件、血栓形成等。大多数不良反应为轻度至中度，可通过剂量调整或对症治疗得到有效缓解。对于无法耐受莫洛替尼治疗的患者，应及时停药并寻求其他治疗方案。

　　与其他JAK抑制剂相比，莫洛替尼的独特之处在于其对贫血的改善作用。传统JAK抑制剂虽然能改善脾脏肿大和症状，但往往会导致或加重贫血，而莫洛替尼通过抑制ACVR1，能够改善贫血状况，减少输血需求。这使得莫洛替尼成为伴有贫血的骨髓纤维化患者的优选治疗方案。然而，用药期间需要密切监测血象和肝功能等指标，及时发现和处理不良反应。对于严重肝损伤患者，起始剂量需降至150mg/日，出现严重不良反应时需立即停药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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