在急性髓系白血病的复杂治疗版图中，异柠檬酸脱氢酶1突变作为一类特定的基因改变，为精准治疗提供了靶点。这种突变导致代谢产物2-羟戊二酸异常积累，干扰细胞正常分化，使髓系细胞阻滞在未成熟阶段。艾伏尼布的作用机制正是精准针对这一代谢异常。它是一种口服的、强效、选择性异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，能够阻断突变型异柠檬酸脱氢酶1酶的活性，减少致癌代谢物2-羟戊二酸的生成，从而解除其对细胞分化过程的抑制，促使白血病细胞向正常成熟方向分化，这一过程称为分化综合征。与直接杀伤细胞的传统化疗不同，这是一种相对独特的“诱导分化”治疗策略。

　　艾伏尼布适用于治疗经检测确认为异柠檬酸脱氢酶1突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者。其疗效在关键临床试验中得到了验证。在难治复发的患者群体中，艾伏尼布单药治疗诱导的完全缓解加完全缓解伴部分血液学恢复的比率为32.8%，中位缓解持续时间为8.2个月。获得完全缓解的患者中，有相当一部分后续有机会接受造血干细胞移植。该药每日口服一次，常见不良反应包括分化综合征、心电图QT间期延长、疲劳等。其中分化综合征是其特有的、需要密切监测和及时处理的不良反应，通常表现为发热、呼吸困难、胸腔积液等，可通过使用皮质类固醇和暂停用药等措施有效控制。

　　在异柠檬酸脱氢酶1突变急性髓系白血病患者中，传统化疗效果有限，缓解率低。艾伏尼布的出现，为这部分患者提供了首个针对该突变的靶向口服治疗选择，其通过诱导分化而非细胞毒性的作用机制，代表了治疗理念的创新。实际案例体现了其重要价值。一位老年复发性急性髓系白血病患者，因体能状态不佳难以耐受强化疗，基因检测发现存在异柠檬酸脱氢酶1突变。开始口服艾伏尼布治疗后，患者骨髓中的原始细胞比例逐渐下降，外周血象缓慢恢复，最终达到血液学缓解，且治疗期间耐受性相对良好，为后续治疗赢得了机会。这个案例表明，艾伏尼布通过精准的代谢干预，为难治性特定基因突变白血病患者提供了一条有效且相对温和的治疗路径。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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