硬纤维瘤是一种罕见的、具有局部侵袭性的软组织肿瘤，虽不转移，但生长可导致严重疼痛、功能障碍和毁容，传统治疗包括手术和放疗，但复发风险高，且广泛切除可能影响功能。对于无法手术或术后复发的患者，系统性治疗选择有限。尼伽司他的出现，为这类患者提供了一种全新的、非细胞毒性的口服治疗途径，其目标在于实现肿瘤显著缩小，为手术创造机会或控制疾病进展。

　　尼伽司他是一种口服、选择性γ-分泌酶小分子抑制剂。其治疗原理基于硬纤维瘤的分子病理特征：绝大多数硬纤维瘤存在CTNNB1基因突变或APC基因失活，导致β-连环蛋白信号通路异常激活，驱动肿瘤生长。γ-分泌酶是Notch信号通路切割激活过程中的关键酶。尼伽司他通过抑制γ-分泌酶，干扰Notch信号传导。研究发现，抑制Notch通路可以下调与硬纤维瘤生长相关的关键因子，从而诱导肿瘤细胞凋亡和肿瘤消退。它适用于治疗需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成人患者。

　　关键性III期临床试验数据证明了尼伽司他的显著疗效。在与安慰剂的对比研究中，尼伽司他治疗组患者的客观缓解率显著更高。数据显示，尼伽司他组的客观缓解率达到41%，而安慰剂组为8%。更重要的是，尼伽司他组有超过三分之一的患者达到了部分缓解，这意味着肿瘤体积缩小超过30%。中位缓解持续时间尚未达到，显示出疗效的持久性。实际案例中，许多患者的肿瘤体积明显缩小，伴随的疼痛和压迫症状得到显著缓解，生活质量提高，部分患者因此获得了根治性手术切除的机会。使用方法上，尼伽司他为口服片剂，推荐剂量为每日两次，每次150毫克，可与食物同服。常见不良反应包括腹泻、恶心、疲劳、皮疹和口腔炎，大多数为轻度至中度。与其他药品的对比，尼伽司他是首个也是目前唯一一个获批专门用于治疗硬纤维瘤的靶向药物。在此前，全身治疗选项包括非甾体抗炎药、低剂量化疗或酪氨酸激酶抑制剂，但这些方案的疗效证据等级不一，且副作用各异。尼伽司他以其明确的分子作用机制和强劲的临床试验数据，为硬纤维瘤的系统治疗建立了新的标准，为患者提供了一种有效且耐受性相对较好的非化疗口服选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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