艾伏尼布是一种开创性的口服靶向药物，专门设计用于对抗一种名为异柠檬酸脱氢酶1基因突变的癌症驱动因素，该药物的获批首次为急性髓系白血病这一难治性疾病中携带特定突变的成人患者提供了精准的治疗选择。其作用原理极具针对性，它通过抑制突变型IDH1酶的活性，阻止其产生一种名为2-羟基戊二酸的致癌代谢物，这种物质的积累会阻断正常血细胞的分化成熟，导致未成熟的幼稚细胞（即白血病细胞）大量堆积；而依维替尼的作用正是解除这种分化阻滞，促使白血病细胞朝正常方向分化、成熟乃至凋亡，这是一种不同于传统化疗细胞毒作用的全新治疗机制。它主要适用于与强化诱导化疗联合用于治疗新诊断的、携带IDH1突变的急性髓系白血病成人患者，以及作为单药治疗复发或难治性的同类患者。

　　在关键的注册临床试验中，艾伏尼布单药治疗复发或难治性患者时，显示了显著疗效。其完全缓解率和伴部分血液学恢复的完全缓解率合计达到约30%，这意味着近三分之一的重症患者实现了深度缓解。更值得关注的是，获得完全缓解的患者中，中位缓解持续时间可达约8.2个月。对于新诊断且不适合接受强诱导化疗的患者，依维替尼联合阿扎胞苷的方案也显示出优于单独使用阿扎胞苷的疗效。该药通常每日口服一次，随餐或不随餐均可，为患者提供了便捷的门诊治疗方式。

　　与传统的急性髓系白血病治疗手段相比，艾伏尼布代表了一种治疗范式的转变。传统化疗虽然可能有效，但副作用较大，且对老年或体弱患者尤其具有挑战性。依维替尼作为靶向治疗，针对明确的分子病因，为这部分患者提供了耐受性相对更好的选择。当然，它也可能引起分化综合征（这是其作用机制相关的独特不良反应，需要密切监测和处理）、心电图QT间期延长以及恶心、腹泻、疲劳等副作用，大多数不良反应可通过监测和干预得到控制。

　　综上所述，依维替尼是肿瘤代谢靶向治疗领域的一个里程碑。它不仅仅是一种新药，更验证了通过纠正癌细胞内的特定代谢异常来治疗癌症这一策略的可行性。对于携带IDH1突变的急性髓系白血病患者而言，它开启了一扇通往更精准、更具针对性的治疗之门，改善了这部分患者的生存预期和生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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