在非小细胞肺癌的精准治疗版图中，针对罕见驱动基因的靶向药物不断填补空白，为细分患者群体带来希望。特泊替尼正是这样一款药物，它专门设计用于抑制间质上皮转化因子外显子14跳跃突变，这是一种相对罕见但可操作的基因变异。它的出现，为携带此类突变的晚期患者提供了一个高效、便捷的口服治疗选择。

　　特泊替尼是一种高选择性的间质上皮转化因子酪氨酸激酶抑制剂。其治疗原理是针对性地阻断由间质上皮转化因子外显子14跳跃突变所导致的异常信号传导。这种突变会导致间质上皮转化因子蛋白降解减少，使其在细胞表面过度积累和持续激活，从而驱动肿瘤生长。特泊替尼通过精准抑制该突变蛋白的激酶活性，进而抑制下游的MAPK和PI3K-AKT等关键促生存信号通路，最终导致肿瘤细胞死亡。它适用于治疗携带间质上皮转化因子外显子14跳跃突变的、不可切除的晚期或复发性非小细胞肺癌成人患者。

　　关键临床试验数据证实了特泊替尼的强劲疗效。在名为VISION的研究中，无论患者之前接受过何种治疗，由独立评审委员会评估的客观缓解率达到了44.7%。在初治患者中，客观缓解率更高，为44.9%。中位缓解持续时间在所有患者中为11.1个月，在初治患者中达到10.8个月。这些数据表明，该药能在一半左右的患者中诱导出显著且持久的肿瘤退缩。实际案例中，许多患者用药后咳嗽、胸痛等症状得到快速缓解，生活质量获得改善。使用方法上，特泊替尼为口服片剂，推荐剂量为每日一次，每次450毫克，需与食物同服以优化吸收。治疗期间需要定期监测肝功能、血清白蛋白、血肌酐等指标，并关注水肿、恶心、腹泻、血肌酐升高等常见不良反应。与其他药品的对比，特泊替尼是首个获批专门用于间质上皮转化因子外显子14跳跃突变非小细胞肺癌的口服靶向药。在它问世前，这类患者的治疗以化疗或免疫治疗为主，缺乏针对性靶向药物。与另一种同样获批用于该适应症的卡马替尼相比，两者在关键临床试验中显示的客观缓解率与无进展生存期数据相似，但不良事件谱略有差异，例如特泊替尼引起的外周水肿发生率相对较高。医生会根据患者具体情况和药物可及性进行选择。特泊替尼为这一特定肺癌亚群建立了靶向治疗的标准。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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