厄达替尼作为一种口服的、强效且选择性的成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，经特定监管机构批准用于治疗携带有易感成纤维细胞生长因子受体基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌成年患者，这些患者必须在至少一线含铂化疗期间或之后出现疾病进展，包括在新辅助或辅助含铂化疗后12个月内出现疾病进展的情况，标志着晚期尿路上皮癌治疗正式迈入了针对成纤维细胞生长因子受体通路变异的精准靶向时代，为存在这一特定分子特征且对标准化疗耐药的患者群体提供了全新的治疗希望。尿路上皮癌是膀胱癌最常见的类型，传统上治疗选择有限，尤其是在铂类化疗失败后，而厄达替尼的出现为存在特定基因改变的患者开辟了新的治疗路径。

　　其治疗原理精准作用于肿瘤细胞的特定驱动机制。成纤维细胞生长因子受体是调节细胞生长、分化和存活的重要信号通路的一部分。当成纤维细胞生长因子受体基因（特别是成纤维细胞生长因子受体2和成纤维细胞生长因子受体3）发生特定的激活突变或融合时，会导致该信号通路持续、不受控制地活化，从而驱动肿瘤的发生、增殖和转移。厄达替尼作为一种小分子抑制剂，能够高度选择性地与成纤维细胞生长因子受体蛋白的ATP结合位点结合，抑制其酪氨酸激酶活性，进而阻断下游信号传导，最终抑制肿瘤细胞的生长并诱导其死亡。该药物的适用有严格前提，即必须通过经批准的伴随检测方法，确认肿瘤组织或血浆样本中存在特定的成纤维细胞生长因子受体基因易感改变。

　　在临床使用中，厄达替尼的起始剂量通常为每日一次口服，根据患者血磷水平和耐受性，剂量可在后续增加至每日一次。治疗期间需定期监测血磷水平，以评估药效和指导剂量调整。在功能药效方面，关键临床试验数据证实了其在特定人群中的显著活性。研究显示，在既往接受过至少一线治疗（其中87%的患者接受过含铂化疗）且携带成纤维细胞生长因子受体基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者中，厄达替尼治疗的客观缓解率达到40%，其中完全缓解率为3%。中位缓解持续时间为5.6个月。这些数据表明，对于传统化疗后进展的、存在特定靶点的患者，厄达替尼能有效控制肿瘤生长，带来具有临床意义的缓解。

　　与既往治疗晚期尿路上皮癌的其他方案相比，厄达替尼的靶向性优势明确。在它问世之前，铂类化疗失败后的标准治疗是免疫检查点抑制剂（如PD-1/PD-L1单抗）或化疗药物长春氟宁，但疗效有限，客观缓解率普遍在20%以下。厄达替尼是首个针对成纤维细胞生长因子受体基因改变的转移性尿路上皮癌的靶向疗法，其疗效数据优于历史对照。与免疫治疗相比，其作用机制完全不同，为化疗和免疫治疗失败的患者提供了新的选择。尽管存在如高磷血症、口腔炎、腹泻、指甲分离等不良反应，但多数可通过剂量调整、对症支持治疗和患者教育进行管理。高磷血症作为其药效动力学标志，反而常被用于评估靶点抑制情况。厄达替尼的成功应用，不仅为患者带来了新的治疗选择，也强调了在晚期尿路上皮癌中进行分子检测以指导精准治疗的重要性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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