凡德他尼作为一种口服的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能够同时抑制多种与肿瘤生长和血管生成相关的关键信号通路，其获批用于治疗症状性或进展性的不可切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌成年患者，为这一相对罕见且对传统放化疗不甚敏感的内分泌肿瘤提供了重要的靶向治疗选择，填补了临床治疗的空白。甲状腺髓样癌起源于甲状腺滤泡旁细胞，其发病与特定基因突变密切相关，尤其是RET基因突变在遗传性和散发性病例中均扮演重要角色，而凡德他尼的作用机制恰好针对了这一疾病的驱动因素。

　　从治疗原理上剖析，凡德他尼主要通过双重抑制作用发挥抗肿瘤效应。一方面，它强力抑制血管内皮生长因子受体，从而阻断肿瘤新生血管的形成，切断肿瘤生长所需的血液和营养供应，即发挥抗血管生成作用。另一方面，它还能抑制表皮生长因子受体和RET酪氨酸激酶的活性。特别是对RET激酶的抑制，对于存在RET基因突变的甲状腺髓样癌而言，能够直接靶向导致肿瘤发生发展的核心驱动信号，抑制肿瘤细胞的增殖、存活和转移。该药物专门用于治疗不可切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌，尤其适用于有症状或疾病持续进展的患者。

　　凡德他尼的常规用法为每日一次口服，建议在固定时间服用，是否与食物同服需遵医嘱。在功能药效方面，其关键临床试验数据确立了其治疗价值。在一项与安慰剂对照的关键研究中，凡德他尼治疗组患者的中位无进展生存期显著延长，达到了30.5个月，而安慰剂组仅为19.3个月。此外，客观缓解率（即肿瘤明显缩小的患者比例）在凡德他尼组达到45%，其中甚至有少数患者达到完全缓解，安慰剂组的客观缓解率则仅为13%。这些数据清晰地表明，凡德他尼能有效控制肿瘤生长，为患者带来显著的生存获益。

　　相比于传统的治疗方式，凡德他尼的靶向治疗优势明显。在它问世之前，晚期甲状腺髓样癌缺乏有效的系统治疗药物，化疗效果甚微。凡德他尼是首个被证实对该病有效的靶向药物。与另一种后续获批的靶向药卡博替尼相比，两者均为多靶点抑制剂，但具体作用谱有所差异。凡德他尼对RET靶点的抑制更具特异性，而卡博替尼则对MET等靶点也有较强抑制。临床试验数据显示两者在延长无进展生存期方面均有显著效果，为临床提供了不同选择。凡德他尼常见的不良反应包括腹泻、皮疹、高血压、恶心、头痛等，多数可通过剂量调整和支持治疗进行管理，其中腹泻和皮肤反应较为常见，需密切监测。凡德他尼的成功应用，开启了甲状腺髓样癌靶向治疗的时代，成为临床医生应对这一挑战性疾病的重要基石药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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