普吉华（通用名：普拉替尼）是一种口服、高选择性、强效的转染重排基因抑制剂，专为治疗RET基因融合阳性的非小细胞肺癌及其它实体瘤而研发。该药物于2020年在美国首次获批，2021年在中国上市，商品名为“普吉华”。其适应症包括既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，以及需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁以上儿童患者。普吉华的上市，标志着RET融合阳性肺癌从此拥有了针对性的高效靶向药物，改变了这类罕见但凶险亚型的治疗前景。

　　普拉替尼通过精准抑制RET激酶的活性来发挥抗肿瘤作用。RET基因融合（常见伙伴基因如KIF5B、CCDC6）或突变会导致其编码的蛋白质发生异常、持续的活化，从而驱动肿瘤细胞增殖、存活和转移。普吉华作为一种ATP竞争性抑制剂，能够高选择性地结合并抑制RET激酶结构域，阻断下游的信号传导通路，进而抑制肿瘤生长并诱导细胞凋亡。其设计具有高度的选择性，对非相关激酶的抑制活性很低，这有助于减少脱靶毒性。

　　在一项关键性的针对RET融合阳性非小细胞肺癌的全球多中心临床研究中，普吉华在既往接受过含铂化疗的患者中显示出卓越疗效。经独立评审委员会评估，客观缓解率达到65%，其中完全缓解率为6%。中位缓解持续时间为22.3个月，中位无进展生存期为16.5个月。对于初治患者，其客观缓解率更高。这些数据对于既往缺乏有效靶向治疗、主要依赖化疗的RET融合阳性肺癌患者而言，是革命性的进步。

　　普拉替尼的推荐剂量为每日一次400毫克，空腹口服（至少在饭前1小时或饭后2小时）。治疗期间需密切监测间质性肺病/肺炎、高血压、肝毒性和出血事件等重要不良反应。常见的不良反应包括中性粒细胞减少、天门冬氨酸氨基转移酶升高、贫血、丙氨酸氨基转移酶升高、便秘、高血压、疲劳、水肿、血小板减少等。多数实验室异常和不良反应可通过剂量暂停、减量或对症支持治疗进行管理。对于出现≥3级严重不良反应的患者，可能需要调整剂量。

　　在普吉华获批之前，RET融合阳性肺癌的治疗手段非常有限，化疗和免疫治疗效果不尽如人意，且缺乏针对性。普吉华的出现，首次为这部分患者（约占非小细胞肺癌的1-2%）提供了高效、精准的一线及后线靶向治疗选择，其客观缓解率和缓解持续时间数据显著优于传统治疗。普吉华的成功，与针对EGFR、ALK、ROS1等驱动基因的靶向药物一样，再次证明了基于生物标志物进行精准分型和治疗的价值，为所有罕见驱动基因突变肺癌患者的治疗带来了希望和范式。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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