他替瑞林是一种口服促甲状腺素释放激素类似物,于2018年在日本获批用于改善脊髓小脑共济失调患者的共济失调症状,成为全球首个针对该疾病症状改善的获批药物。该药物通过中枢神经系统作用,调节神经递质代谢,促进乙酰胆碱和多巴胺等神经递质的释放与合成,从而改善小脑功能,增强神经细胞活性并可能具有神经保护作用。脊髓小脑共济失调是一组以进行性步态障碍、肢体协调困难和言语不清为主要特征的神经系统退行性疾病,目前尚无治愈方法,他替瑞林的出现旨在缓解症状、延缓功能退化。
在关键临床试验中,他替瑞林治疗脊髓小脑共济失调患者24周后,使用共济失调评估量表(SARA)评估,治疗组评分改善显著优于安慰剂组,步态、姿势、肢体协调和言语功能均得到不同程度改善,日常生活能力评分也显示获益。该药适用于多种类型的脊髓小脑共济失调患者,包括遗传性和散发性病例,主要目标是改善患者的运动协调能力和行走稳定性。药效数据显示,治疗12周即可观察到症状改善,长期用药能维持疗效稳定性,部分临床案例显示持续治疗1年以上仍能保持功能改善。
用药方法为每日早餐前口服5毫克,整片吞服不可咀嚼,治疗初期建议在医生指导下进行剂量调整。常见不良反应包括消化道症状(恶心、食欲减退)、头晕、嗜睡等,多数症状轻微且随时间减轻,严重肝功能不全患者需谨慎使用并定期监测肝功能。药物通过肾脏代谢,肾功能不全患者需调整剂量,老年患者使用时应特别注意跌倒风险。
与现有对症治疗药物相比,他替瑞林是首个针对共济失调核心症状的专用药物。与传统康复治疗联合使用时能产生协同效应,加速功能改善进程。需要注意的是,该药不适用于甲状腺功能亢进患者,治疗期间应定期监测甲状腺功能。总体而言,他替瑞林为脊髓小脑共济失调患者提供了新的症状管理选择,但需在神经专科医生指导下个体化使用。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:他替瑞林(Taltirelin/Ceredist)显示出对特定类型共济失调患者症状的改善作用



添加康必行顾问,想问就问












