普纳替尼是一种强效的口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其在慢性粒细胞白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的治疗中，主要定位为应对棘手的耐药突变，特别是T315I突变。该药物能够抑制包括BCR-ABL1在内的多种激酶，其独特之处在于对绝大多数激酶抑制剂均无效的BCR-ABL1 T315I守门员突变依然保持强效的抑制活性。这种突变通过改变激酶结构域，阻碍了大多数药物与靶点的结合。

　　它适用于治疗对先前酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不耐受的慢性粒细胞白血病慢性期、加速期或急变期成人患者，以及费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病成人患者。使用剂量需根据疾病分期和患者耐受性进行调整。普纳替尼的疗效伴随着显著的风险，其最受关注的严重副作用是动脉闭塞和静脉血栓栓塞事件，发生率较高，此外还有高血压、胰腺炎、肝功能损害等。因此，它通常被保留用于其他治疗方案无效或不耐受的患者，并且在治疗期间需对心血管风险进行极其严密的评估与监控。在关键临床试验中，对于携带T315I突变的慢性粒细胞白血病患者，普纳替尼能诱导高比例的细胞遗传学和分子学反应，证实了其在克服这一最棘手耐药问题上的能力。

　　与其他酪氨酸激酶抑制剂相比，普纳替尼对抗T315I突变的效力是其最突出的优势，使其在一段时间内成为此类患者的“救命稻草”。然而，其严重的血管毒性阴影限制了其广泛应用。这一特性促使临床医生必须极为审慎地选择患者，并探索更低剂量或改良给药方案以平衡疗效与安全性。随着像信倍立这类作用机制不同、安全性可能更优的药物出现，普纳替尼在治疗序列中的位置也在动态调整。尽管如此，在应对多药耐药，尤其是无其他更好选择的情况下，普纳替尼仍然是一个重要的储备武器。它的发展历程深刻地揭示了肿瘤靶向治疗中，追求强效的同时必须直面和管理好潜在严重毒性的挑战。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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