在全球造血干细胞移植领域，移植后并发巨细胞病毒再激活始终是影响患者生存质量乃至移植成败的关键挑战之一，而一种新型口服抗病毒药物宗格替尼的推出，为预防这一并发症提供了兼具高效能与便捷性的主动防御策略。巨细胞病毒是一种在人群中广泛存在的疱疹病毒，对于免疫功能正常的个体通常呈潜伏感染状态，但在造血干细胞移植受者等免疫严重抑制的人群中，潜伏的病毒极易重新激活复制，引发从无症状病毒血症到危及生命的终末器官疾病（如肺炎、结肠炎、视网膜炎）等一系列临床问题。传统上，预防巨细胞病毒再激活主要依赖于定期监测病毒载量，并在检测到病毒复制时进行抢先治疗，或对高危患者进行普遍性的抗病毒药物预防，然而现有药物存在骨髓抑制、肾毒性等副作用，或需静脉给药不便，限制了其长期应用。
宗格替尼的作用机制则另辟蹊径，它并非直接抑制病毒DNA聚合酶，而是通过靶向巨细胞病毒末端酶复合物来发挥作用。该复合物对于病毒DNA的加工和包装至关重要，是其完成复制周期不可或缺的一环。通过抑制末端酶，宗格替尼能有效阻断巨细胞病毒的复制。这种独特的作用靶点使其对巨细胞病毒具有高度特异性，且与现有作用于DNA聚合酶的抗病毒药物无交叉耐药风险。它被批准用于接受异基因造血干细胞移植的成人及儿童患者，用以预防巨细胞病毒的再激活和相关疾病。其最大优势在于口服给药，极大地方便了门诊和居家治疗，通常每日服用一次。
在关键临床试验中，与现有标准预防方案（包括抢先治疗或安慰剂）相比，使用宗格替尼进行预防性治疗，能显著降低造血干细胞移植后巨细胞病毒的再激活率。数据显示，在移植后第24周，接受宗格替尼预防的患者中发生临床意义的巨细胞病毒感染的比例显著低于对照组。更重要的是，由于其作用机制不涉及抑制人类DNA聚合酶，它在临床研究中未显示出传统抗巨细胞病毒药物常见的骨髓抑制（如显著的中性粒细胞减少）或肾毒性问题，整体安全性和耐受性良好，常见不良事件包括味觉障碍和恶心等，多为轻至中度。宗格替尼的出现，标志着巨细胞病毒预防策略从被动的“监测-抢先治疗”或耐受性有限的普遍预防，向更安全、便捷的主动口服预防迈进，为脆弱的移植患者筑起了一道更为牢固的防线，有助于他们在重建免疫系统的关键时期平稳过渡。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：宗格替尼/宗艾替尼(Zongertinib)通过克服耐药突变为特定基因突变肺癌患者提供新选择
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