厄达替尼于2019年4月获得美国食品药品监督管理局加速批准，用于治疗携带有易感成纤维细胞生长因子受体2或成纤维细胞生长因子受体3基因改变的、在含铂化疗期间或之后出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成年患者。这是首个获批用于转移性尿路上皮癌的靶向治疗药物，也是全球首个针对成纤维细胞生长因子受体基因改变的泛癌种疗法，它的上市标志着尿路上皮癌治疗从传统化疗和免疫治疗，正式迈入了针对特定基因组变异的精准靶向时代，为约占患者百分之二十的成纤维细胞生长因子受体突变人群开辟了全新的治疗路径。

　　尿路上皮癌是膀胱癌最常见的类型。成纤维细胞生长因子受体是受体酪氨酸激酶家族成员，参与调节细胞增殖、分化和迁移。当成纤维细胞生长因子受体2或成纤维细胞生长因子受体3基因发生激活突变、融合或扩增时，会导致信号通路持续激活，驱动肿瘤发生发展，并与不良预后和对化疗的有限反应相关。厄达替尼的作用机制正是强效且选择性地抑制成纤维细胞生长因子受体1-4的激酶活性，从而阻断下游的信号传导，抑制肿瘤生长。在关键临床试验中，针对经过至少一线治疗（其中大部分为含铂化疗）后进展、且携带特定成纤维细胞生长因子受体基因改变的晚期尿路上皮癌患者，厄达替尼治疗显示了有临床意义的疗效，客观缓解率达到百分之四十，中位缓解持续时间为5.6个月，这在此类经治患者群体中是前所未有的。

　　厄达替尼为口服片剂，推荐初始剂量为每日一次，根据血磷酸盐水平（一种药效动力学标志物）和耐受性，剂量可增加至每日一次。其核心功能是抑制成纤维细胞生长因子受体信号通路，从而控制肿瘤进展。在此药获批前，这部分患者在后线治疗选择有限，疗效不尽如人意。厄达替尼的出现，首次为这类特定生物标志物阳性的患者提供了高效的口服靶向治疗选项。与免疫检查点抑制剂等其他后线治疗相比，厄达替尼的疗效与生物标志物高度相关。该药独特的不良反应与抑制成纤维细胞生长因子受体信号在生理过程中的作用有关，最常见的是高磷血症、口腔炎、疲劳、肌酐升高等，其中高磷血症发生率很高，可通过饮食调整、使用磷酸盐结合剂或调整剂量来管理。厄达替尼的应用严格依赖于对肿瘤组织或液体活检中成纤维细胞生长因子受体基因状态的检测，是膀胱癌精准医疗的重要里程碑。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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