维罗非尼是一种口服的小分子BRAF激酶抑制剂，作为全球首个获批用于治疗BRAF V600突变阳性不可切除或转移性黑色素瘤的靶向药物，其成功应用首次证实了针对该特定基因突变的精准疗法能迅速且显著地改善晚期黑色素瘤患者的预后，彻底改变了该疾病的治疗格局。在约50%的皮肤黑色素瘤中，存在BRAF基因V600位点的突变，其中V600E最为常见。该突变导致BRAF激酶持续激活，进而驱动MAPK信号通路不受控制，促进肿瘤细胞增殖和生存。维罗非尼的作用机制是选择性抑制突变型BRAF V600激酶的活性，从而阻断这一致癌信号通路，诱导肿瘤细胞凋亡。其疗效具有高度的基因依赖性，仅对携带BRAF V600突变的肿瘤有效。

　　该药物适用于经检测证实存在BRAF V600突变的晚期黑色素瘤患者。关键临床试验结果令人瞩目，与标准化疗相比，维罗非尼治疗在客观缓解率和无进展生存期方面均带来了数倍的提升，且起效迅速，许多患者在治疗初期即可观察到肿瘤缩小。推荐剂量为每日两次口服。常见不良反应包括关节痛、皮疹、脱发、疲劳、光敏反应、恶心和皮肤鳞状细胞癌等。其中，皮肤鳞状细胞癌是BRAF抑制剂单药治疗一个较为特征性的不良反应，其发生与药物对野生型BRAF在特定组织中的paradoxical激活有关，通常可通过局部切除处理。

　　维罗非尼的上市是肿瘤靶向治疗史上的一座里程碑。在它之前，晚期黑色素瘤的治疗主要依赖化疗和高剂量白细胞介素-2，疗效有限且毒性大。维罗非尼的卓越疗效首次为这部分患者提供了高效的口服靶向选择，开启了黑色素瘤的精准治疗时代。然而，单药治疗的中位缓解持续时间有限，多数患者在数月后出现耐药。这一发现推动了后续联合治疗策略的发展，即联合使用下游的MEK抑制剂（如考比替尼）。BRAF抑制剂联合MEK抑制剂方案（如维罗非尼联合考比替尼）相比单药，进一步提高了疗效，延长了缓解时间，并减少了单药治疗时出现的皮肤鳞状细胞癌等不良反应。虽然目前已有新一代的BRAF/MEK抑制剂组合，但维罗非尼作为该领域的开拓者，其历史地位无可替代，其成功不仅拯救了无数患者，也极大地促进了肿瘤分子分型、耐药机制以及联合治疗策略的研究。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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