适加坦（Gilteritinib）是一种口服FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）及AXL双抑制剂，通过抑制FLT3内部串联重复（ITD）及酪氨酸激酶结构域（TKD）突变信号，诱导白血病细胞凋亡，适用于携带FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。关键III期研究显示，其相比挽救化疗可显著延长总生存期（中位9.3个月对比5.6个月），完全缓解率约21%，且对FLT3-ITD及TKD突变均有效。
吉瑞替尼的标准剂量为120 mg每日一次口服（可与食物同服），需整片吞服，治疗需持续至疾病进展或不可耐受毒性。安全性方面，最常见不良反应包括转氨酶升高（约20%）、腹泻、疲劳及肌痛；需特别关注分化综合征（约3%）、QTc间期延长（约10%）及可逆性后部脑病综合征（PRES，罕见）。当出现分化综合征时需立即使用地塞米松并暂停药物；若QTc间期超过500 ms需暂停用药。
相比传统挽救化疗，吉瑞替尼将FLT3突变复发/难治AML患者的死亡风险降低约36%，且口服便利性显著优于住院化疗。对于这一高危亚型，该药已成为标准靶向治疗，但需在治疗前确认FLT3突变状态，并密切监测心脏及肝功能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：适加坦/吉瑞替尼(Gilteritinib)改变复发难治性FLT3突变AML患者的临床治疗路径
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