急性髓系白血病（AML）是一种进展迅速的血液系统恶性肿瘤，传统治疗手段包括化疗、造血干细胞移植等，但疗效有限，尤其是对于老年患者或复发/难治性病例。急性白血病因正常血细胞无法发挥功能，因此在临床上经常出现贫血、感染、出血等相关临床症状，因白血病细胞浸润亦会出现骨痛、淋巴结肿大等情况。为了改善AML患者的治疗结果，医学界正在进行不断研究和探索，包括新药的开发、靶向治疗、免疫治疗以及造血干细胞移植等方法。近年来，随着对AML分子机制的深入了解，靶向治疗药物不断涌现，为患者带来了新的希望。

　　格拉吉布/格拉德吉（glasdegib）由美国辉瑞制药有限公司首先研制，是靶向药，与小剂量阿糖胞苷化疗药联用，用于治疗急性髓系白血病（AML）。Glasdegib于2017年6月28日在FDA获批上市，治疗AML罕用药（Orphan）。于2017年10月16日，在欧盟获批上市。也授予英国辉瑞欧洲公司治疗AML罕用药的认定。2018年11月21日，FDA批准(glasdegib)用于治疗新诊断的年龄≥75岁或者由于存在共病而不能接受高强度化疗的急性髓性白血病（AML）患者。商品名为Daurismo，原研药已在中国申请临床试验，但尚未在中国上市。适应症Daurismo与低剂量阿糖胞苷联合治疗年龄>75岁或合并症无法使用强化诱导化疗的成年患者中新诊断的急性髓细胞白血病（AML）。

　　作用靶点：BCL-2（B细胞淋巴瘤因子-2）

　　作用机制：格拉吉布是一种口服小分子抑制剂，作为Hedgehog信号通路的抑制剂，它通过与跨膜蛋白Smoothened（SMO）受体结合，抑制Hedgehog信号通道的转导。Hedgehog信号通道在多种细胞过程中发挥作用，包括细胞增殖、分化和组织再生，从而减少白血病细胞的增殖。

　　用法用量：一般患者在可接受不良反应或疾病可控的情况下,每天一次,口服格拉吉布100 mg,一个疗程28天;临床效果：格拉吉布(Glasdegib)是唯一获批用于AML治疗的SMO抑制剂。格拉吉布与LDAC联用的中位OS显著延长(8.8个月vs.4.9个月，HR=0.51,P=0.0004)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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