拉罗替尼第一个研发和临床实验完全只基于一个分子特征来完成的抗癌药。因为针对的靶点相对小众，所以拉罗替尼不仅通过FDA“快速审批通道”上市，还被认定为“孤儿药”，这在抗癌药里是很罕见的。拉罗替尼目前披露出来的临床数据量很小但是效果很好，大家也都很关注其后续发展。拉罗替尼上市这件事情本身又一次向大众推广了“靶向药物”“精准医疗”这两个概念，为以后新的抗癌药研发提供了不同的思路和范例。
拉罗替尼与其他传统肿瘤药物研发最大的区别是，这个药整个的研发和临床试验都是基于一个分子——NTRK融合基因来进行的，并没有具体限制在某种肿瘤中。这样的研发方式在历史上是第一次。其实，癌症中的分子标记早已用在了抗癌药的研发上。比如大名鼎鼎的乳腺癌药赫赛汀就是基于有些乳腺癌表达的Her2蛋白。但不同的是，以前抗癌药的研发虽然也基于某个分子标记，但还是限制在某些肿瘤里，比如赫赛汀就只针对乳腺癌。而这次的拉罗替尼只对NTRK融合基因有要求，没有限定具体是什么癌，所以获批的适用人群里也只对分子标记有要求。
拉罗替尼被FDA指定为“突破性治疗”后走了快速审批通道。像最近很火的PD-1/PD-L1单抗也都走过这个“快车道”。这个“快车道”其实就是FDA把有些还在临床试验中的新药指定为“突破性治疗”，一般是指对于目标人群目前没有更好的治疗方法，并且对治疗改善可能有巨大作用的潜在新药，得到这样指定的新药在审批时速度会更快。另外，走这个通道还有一个很大的优势是，审批时可以只有临床试验中总体缓解率(ORR)或者无进展生存期(PFS)数据，不需要最后总体生存期(OS)的数据。
总体缓解率(ORR)是治疗后有缓解的患者比例，无进展生存期(PFS)就是癌症患者的病情没有恶化的时间，总体生存期(OS)是指患者在使用某个药物后的存活时间。不难看出，在一个临床试验里，总体缓解率数据(ORR)最容易获得，无进展生存期数据(PFS)的取得也要比总体存活率早得多。但如果从药物的实际效果考虑，总体生存期(OS)更重要。因此，即便通过“快车道”审批上市，FDA也会要求药企继续进行临床试验，补充总体生存期(OS)的数据，证明药物确实能够延长患者生命。同时，由于拉罗替尼针对的NTRK基因融合的患者人群很小，因此，还被FDA同时认定为“孤儿药”，这在抗癌药的批准上市中也是很罕见的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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